Nouveaux développements dans les thérapies à base de cellules d’îlots de Langerhans pour le diabète de type 1

Pancreatic Islet Cells

Une partie importante du financement de FRDJ Canada sert à soutenir les recherches axées sur la guérison pour le diabète de type 1 (DT1). L’une de ces voies est celle des thérapies de remplacement des cellules souches qui remplacent les cellules bêta responsables de la production d’insuline tuées par le processus auto-immun au cours du DT1. L’objectif est d’implanter de nouvelles cellules bêta qui pourront un jour recommencer à produire de l’insuline chez une personne atteinte de DT1, réduisant, voire éliminant, le besoin d’insuline administrée de l’extérieur, soit par une pompe, un stylo ou des injections quotidiennes multiples. Il existe deux sources principales de cellules productrices d’insuline : les cellules pancréatiques de donneurs décédés et les îlots de Langerhans dérivés de cellules souches humaines. 

À la fin du mois de juin 2023, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le Lantidra™ de CellTrans, la première thérapie cellulaire autorisée aux États-Unis, pour une utilisation chez les adultes incapables d’obtenir des taux de glycémie moyens en raison d’épisodes actuels et répétés d’hypoglycémie sévère.

Cette thérapie utilise les îlots de Langerhans d’un donneur décédé et les implante chez des personnes atteintes de DT1 souffrant d’hypoglycémies sévères et répétées. Cette thérapie, tout comme une greffe d’organe, nécessite l’utilisation de médicaments immunosuppresseurs.  

Par ailleurs, Eli Lilly and Company a annoncé un accord pour acquérir Sigilon Therapeutics, une société biopharmaceutique publique avec laquelle elle travaillait en partenariat depuis 2018 pour développer des thérapies à base de cellules d’îlots de Langerhans encapsulées pour le DT1. Ces thérapies cellulaires incluent SIG-002, une thérapie cellulaire encapsulée qui utilise Afibromer™, un biomatériau conçu pour protéger du système immunitaire les cellules productrices d’insuline dérivées de cellules souches.

Pour Lilly, cette acquisition est l’aboutissement d’années de partenariat pour le développement de SIG-002. Rogerio Vivaldi, M.D., PDG de Sigilon, affirme que « Lilly est bien placé pour appliquer ses capacités cliniques et techniques de pointe à l’exploitation du plein potentiel de SIG-002 pour le bénéfice des patients et de leurs soignants. »

Outre le Fonds DT1 de FRDJ, Eli Lilly a également investi dans Seraxis, une jeune entreprise financée par du capital-risque qui met au point des thérapies cellulaires de remplacement des îlots de Langerhans pour le DT1. 

Le Lantidra, développé par CellTrans, est dirigé par José Oberholzer, M.D. Il est titulaire d’une subvention de JDRF International et membre du Consortium de remplacement des cellules de FRDJ. FRDJ a décerné au Dr Oberholzer un financement important depuis 2006 pour ses travaux sur les thérapies de remplacement dérivées de cellules souches. JDRFI a également accordé à Daniel Anderson, Ph.D., et à Robert Langer, Sc.D., plus de 20 millions de dollars de financement depuis 2004 pour aider à soutenir le développement de l’Afibromer, le matériau utilisé dans le SIG-002.

En quoi cela peut-il aider les personnes atteintes de DT1?

Le développement de thérapies à base de cellules d’îlots de Langerhans est essentiel à la stratégie de FRDJ visant à trouver des thérapies de guérison pour le DT1, et cette nouvelle s’inscrit dans une longue tradition de soutien de FRDJ aux chercheurs universitaires à l’origine de ces thérapies. 

Il s’agit d’une nouvelle excitante car elle représente la première voie commerciale approuvée pour la thérapie cellulaire qui, jusqu’à présent, n’était qu’expérimentale (c’est-à-dire par le biais d’essais cliniques). CellTrans n’a pas encore fourni de détails sur la disponibilité commerciale ou la couverture d’assurance et son utilisation n’est actuellement approuvée qu’aux États-Unis. 

L’acquisition de Sigilon par Lilly est un signe d’intérêt de la part d’une des plus grandes sociétés pharmaceutiques au monde pour le développement de thérapies à base de cellules d’îlots de Langerhans—une autre société pharmaceutique de premier plan qui travaille à la recherche de thérapies de guérison pour le DT1. Cela inclut également les activités de remplacement des îlots de Langerhans dérivés de cellules souches, à la fois du partenariat de Novo Nordisk avec Aspect Biosystems et de la mise à jour positive de Vertex à l’ADA, ainsi que, du côté de l’immunologie, l’acquisition de Provention Bio par Sanofi. 

L’approbation du Lantidra par la FDA et l’accord de Lilly pour l’acquisition de Sigilon représentent deux percées pour les thérapies de guérison. 

FRDJ Canada poursuit actuellement de multiples approches thérapeutiques pour guérir le DT1, et le Fonds DT1 a fait 37 investissements dans des sociétés soutenues par du capital-risque ayant des programmes pour le DT1 depuis son lancement en 2016, avec plus de 20 programmes de guérison actifs en cours de développement. Grâce au Fonds DT1, FRDJ continuera de soutenir et de poursuivre ces options afin d’aider à mettre ces thérapies qui changent la vie à la disposition d’un plus grand nombre de personnes, et ce, plus rapidement.

Célébrons les 30 ans de la Marche pour la guérison du diabète Sun Life FRD

Tout au long du mois de juin, plus de 40 communautés se sont réunies dans tout le Canada pour amasser des fonds en faveur de la recherche sur le diabète de type 1.

La Marche pour la guérison du diabète Sun Life FRDJ est le plus important événement de collecte de fonds au Canada qui rassemble la communauté du diabète de type 1 (DT1) afin d’amasser des fonds pour les recherches sur le DT1. Se voulant une célébration familiale et communautaire, la Marche a permis d’amasser plus de 137 millions de dollars à ce jour au cours de ses 30 années d’existence, ce qui en fait l’un des événements de collecte de fonds les plus anciens et les plus réussis au Canada.

L’objectif collectif de la collecte de fonds est de 3,1 millions de dollars, qui serviront à la recherche de thérapies de guérison pour le DT1.  Cette année marque le 30e anniversaire de la Marche et FRDJ est fière de célébrer trois décennies de progrès, d’engagement et d’amélioration des vies pour les personnes touchées par le DT1.

Le mois de juin a de nouveau été désigné comme le Mois de la Marche et, à ce jour, plus de 2,7 millions de dollars ont déjà été amassés pour soutenir les recherches les plus prometteuses sur le diabète.  D’autres Marches sont prévues à l’automne, notamment à Hamilton, Niagara, Sudbury et Peel, ainsi qu’à Halifax, où la Marche a été reportée en raison des feux de forêt.

La Marche est plus qu’une simple collecte de fonds. C’est l’occasion pour les familles vivant avec le DT1 de se réunir, de partager leurs histoires et de recevoir du soutien. De nombreuses Marches disposaient d’une tente et d’activités destinées spécifiquement aux nouvelles familles, commanditées par Abbott Soins du diabète et soutenues par les bénévoles de FRDJ afin de fournir l’information et les ressources les plus à jour. De plus, des bénévoles formés à la recherche étaient présents sur plusieurs sites pour fournir aux participants de l’information sur les dernières mises à jour de la recherche sur le DT1.

Des jeux étaient organisés pour les enfants et des animateurs aidaient à maintenir l’énergie avec de la musique. Chaque emplacement de la Marche proposait ses propres offres pour rendre cette journée mémorable pour la communauté du DT1.

Lors de la Marche de Toronto, les ambassadeurs de FRDJ Max Domi et Kaleb Dahlgren se sont joints à nous pour rencontrer les familles, prendre des photos et aider à diriger l’échauffement. Ce fut très émouvant pour de nombreuses familles ayant reçu un diagnostic récent de rencontrer deux athlètes exceptionnels atteints de DT1 et de se faire dire qu’il ne faut pas abandonner ses rêves en raison du diabète.

Nous tenons à exprimer notre sincère gratitude à tous nos commanditaires. Grâce à leur soutien, nous avons pu offrir une incroyable journée d’esprit communautaire, avec des ressources précieuses et d’innombrables liens créés pour les familles vivant avec le DT1. Partout au Canada, la Marche fut une véritable célébration de 30 ans de progrès dans la recherche sur le DT1, tout en reconnaissant qu’il reste encore beaucoup à faire.

Un grand merci à nos Marcheurs, à nos bénévoles, à nos donateurs et à nos partenaires nationaux. Nous n’aurions pas pu y arriver sans vous. Ensemble, nous avons marché pour guérir le DT1 un jour.

Nos Commanditaires

Partenaires local


Commanditaires de kiosque
Farm Girl
Pizza Hut Limited Partnership

Champions corporatifs
Alberta Milk
BASF Bryanna Higgins
The BC Dairy Foundation
Blundell Seafoods Ltd.
Capital Ford Lincoln
Capital GMC Buick Cadillac
The Medicine Shoppe Pharmacy Rochdale
Pineapple Therapy
Pure Orthodontics
River City Events
Gestion de patrimoine TD
Universal Collision Centre
Weigl Enterprises Inc.

Partenaires de dons en nature
Alberta Cloth Co. (Edmonton) Ltd.
Elite Auto Centre
GES Canada Inc.
Hotel X Toronto
The Low Carb Company
Pizza Nova
RE/MAX Edmonton Area & Associates
Rockets Candy Company / Ce De Candy Company Ltd.

Utilisation du SGC pendant la grossesse 

Pregnant woman using a Continuous Glucose Monitor

Une étude financée par FRDJ de 2013 à 2016 a montré que l’utilisation d’un système de surveillance du glucose en continu (SGC) pendant la grossesse chez les personnes atteintes de diabète de type 1 (DT1) se traduit par des grossesses et des bébés en meilleure santé. L’étude CONCEPTT a examiné l’utilisation de SGC pendant la grossesse chez plus de 300 personnes atteintes de DT1. L’utilisation d’un SGC pendant et avant la grossesse s’est traduite par 100 minutes supplémentaires par jour avec une glycémie dans un intervalle sain, par rapport à la non-utilisation d’un SGC.  

Les résultats soutiennent l’utilisation des SGC pour améliorer les résultats néonataux (c’est-à-dire la santé du nouveau-né). Les bébés nés de personnes atteintes de DT1 et utilisant un SGC étaient moins susceptibles de souffrir d’hypoglycémie après l’accouchement, et deux fois moins susceptibles de présenter des complications ou de nécessiter des soins intensifs. Les résultats primaires ont été publiés dans The Lancet le 15 septembre 2017 : Continuous glucose monitoring in pregnant women with type 1 diabetes (CONCEPTT): a multicentre international randomised controlled trial. 

Ces résultats ont influencé le changement de politique au Royaume-Uni, en Australie et aux États-Unis, ainsi que les recommandations au Canada visant à permettre à toutes les femmes enceintes atteintes de DT1 d’avoir accès à des SGC.  

2019 : Le Royaume-Uni, l’Australie et les États-Unis recommandent tous l’utilisation de SGC pour améliorer les résultats de l’HbA1c chez les personnes enceintes atteintes de DT1. 

2020 : Toutes les personnes enceintes atteintes de DT1 au Royaume-Uni se voient proposer des SGC en temps réel financés pour gérer le diabète pendant la grossesse.  

2021 : Recommandation dans la ligne directrice de Diabète Canada : « Chez les personnes enceintes atteintes de diabète de type 1, le SGC en temps réel devrait être utilisé pour augmenter le temps dans la cible et réduire chez les nourrissons le risque de surpoids, d’hypoglycémie néonatale et d’admissions en soins intensifs >24 heures. »  

2022 : Tous les Australiens vivant avec le DT1 peuvent désormais avoir accès à des dispositifs SGC subventionnés, suite à l’élargissement de la CGM Initiative par le gouvernement albanais. 

Ces jalons démontrent l’impact que les donateurs de FRDJ peuvent avoir sur l’avancement des progrès qui améliorent la vie des personnes atteintes de DT1.  

Grâce au financement de la recherche et à la défense des intérêts de FRDJ, de véritables changements ont été apportés pour améliorer la vie des personnes atteintes de DT1. Un grand merci à tous les sympathisants de FRDJ qui ont rendu cela possible. 

Les études de suivi des enfants nés de participants à l’étude initiale se poursuivront grâce au financement des IRSC.  

La conférence annuelle de l’American Diabetes Association fournit des mises à jour sur les développements passionnants de la recherche sur le diabète de type 1

Annual American Diabetes Association Conference

Les 83e Scientific Sessions de l’American Diabetes Assocation se sont tenus du 23 au 26 juin. Cette conférence annuelle rassemble des chercheurs et des scientifiques pour présenter et s’informer sur les dernières recherches et percées technologiques dans le domaine du diabète de type 1. Plusieurs des présentateurs sont financés par JDRF International, la filiale de FRDJ Canada aux États-Unis.

Des chercheurs financés par FRDJ ont présenté les résultats d’une nouvelle étude qui améliorera les conditions de vie pour les personnes atteintes de diabète (DT1). Notre conseillère scientifique en chef, la Dre Sarah Linklater, était présente, ainsi que de nombreux chercheurs canadiens que les donateurs de FRDJ aident généreusement à financer par l’entremise de la Campagne pour accélérer de 100 millions $. Un programme impressionnant a été offert, incluant des essais cliniques révolutionnaires et des études de recherche significatives qui ouvrent la voie à de nouveaux traitements et technologies pour le DT1.

Vous pouvez consulter toutes les présentations orales et les affiches sur le site Web du Diabetes Journal

Mises à jour sur la recherche axée sur la guérison :
  • Trevor Reichman, M.D., Ph.D., a présenté une mise à jour de l’essai clinique de Vertex visant à tester le VX-880, une thérapie de remplacement dérivée de cellules souches pour le diabète (Université de Toronto). Les données de six participants ont été présentées, et les deux participants qui ont achevé plus d’un an de suivi n’ont plus besoin de s’administrer de l’insuline par injections ou par pompe et ont dépassé le temps dans la cible recommandé pour la glycémie. L’essai clinique de phase I/II du VX-880 de Vertex a été rendu possible grâce aux années de recherche de Doug Melton financées par FRDJ et à un investissement catalyseur du Fonds DT1 dans Semma Therapeutics, une entreprise de biotechnologie fondée par Melton pour développer une thérapie d’îlots de Langerhans dérivés de cellules souches pour le DT1, qui a été acquise par Vertex Pharmaceuticals en 2019.
  • Vertex recrute actuellement des patients à Edmonton pour sa thérapie VX-264. Ce traitement utilisera la même thérapie cellulaire que le VX-880 mais encapsulera les cellules dans un dispositif conçu pour protéger les cellules du système immunitaire du corps, ce qui signifie que l’immunosuppression ne devrait pas être nécessaire. 
  • Dans le cadre de la phase 1/2 de l’essai clinique en cours de Sernova sur son Cell Pouch System™ – un nouveau dispositif médical implantable et évolutif qui forme un environnement naturel dans le corps pour l’hébergement, la survie à long terme et la fonction des cellules thérapeutiques – les cinq premiers patients ayant reçu les transplantations d’îlots de donneurs encapsulés ont atteint l’insulino-indépendance pour des périodes continues allant de six à 38 mois. Sernova est une société canadienne de biotechnologie dont le siège se trouve à London, en Ontario. 
  • Le Dr Harald Stover, PDG d’Allarta Life Sciences Inc (Hamilton, Ontario), a présenté une mise à jour de ses travaux sur la microencapsulation d’hydrogel pour la thérapie immunoprotectrice de remplacement d’îlots de Langerhans. 
  • Les cliniciens et scientifiques de l’Université de l’Alberta ont présenté un suivi de 20 ans de la fonction rénale après une transplantation d’îlots de Langerhans avec immunosuppression du corps entier. Cela met en évidence l’importance de régimes d’immunosuppression efficaces et adaptés, et l’objectif ultime de réduire ou d’éliminer le besoin d’immunosuppression dans le cadre d’une transplantation.
  • La Dre Cristina Nostro, dont les travaux sont étroitement liés et complémentaires à ces essais cliniques, a fait part de son enthousiasme pour la recherche sur les cellules souches, résumant les sessions de la journée en ces termes : « Au cours des 20 dernières années, nous avons appris à différencier ces cellules, et maintenant nous les utilisons en clinique et elles nous donnent les résultats que nous voulons. L’avenir est prometteur. Je suis très enthousiaste et j’espère que vous l’êtes aussi. »
Mises à jour sur les thérapies modificatrices de la maladie
  • Les chercheurs financés par FRDJ, Halis Akturk, M.D., Martin Thelin, M.D., Ph.D., et Edwin Liu, M.D., ont fait une présentation sur la relation entre le DT1 et d’autres maladies, soulignant comment d’autres maladies peuvent être une ressource pour mieux comprendre et gérer le DT1.
  • L’évaluation d’une thérapie modificatrice de la maladie susceptible de retarder ou de prévenir la maladie a été présentée par Farooq Syed, Ph.D., lauréat d’une bourse de développement de carrière de FRDJ.
 Mises à jour sur l’amélioration des vies :
  • Les chercheurs et les entreprises présents à la conférence ont également fait état de mises à jour passionnantes concernant les dispositifs de traitement du diabète, qui sont désormais plus petits, mieux coordonnés et plus automatisés, tout en améliorant le contrôle de la glycémie et en allégeant le fardeau de la prise en charge du diabète. 
  • L’équipe du projet BETTER au Québec, dirigée par les docteurs Anne-Sophie Brazeau et Rémi Rhabasa-Lhoret, ont présenté de nombreux résultats de recherche, notamment de l’information sur les caractéristiques cliniques du LADA (diabète auto-immun latent de l’adulte), une comparaison entre les systèmes automatisés d’administration d’insuline bricolés et commercialisés, l’utilisation de glucose par voie orale à des seuils plus élevés pour prévenir l’hypoglycémie légère, l’ajout de glucagon à l’administration d’insuline pour réduire l’hypoglycémie postprandiale, et une comparaison entre l’administration de glucagon par voie injectable et intranasale.
  • Un essai clinique aléatoire, présenté par Schafer Boeder, M.D., bénéficiaire d’une subvention de FRDJ, a démontré qu’un médicament qui aide à réduire la glycémie (SGLT) combiné à un traitement des récepteurs du glucagon améliorait le contrôle de la glycémie et réduisait la dose d’insuline, et qu’il n’y avait pas d’acidocétose diabétique, un risque associé à la prise d’un unique traitement SGLT pour le DT1.
  • Zucara Therapeutics (une entreprise de Toronto soutenue par FRDJ) a présenté les résultats positifs de son essai de phase 1 sur le ZT-01, une nouvelle thérapie visant à prévenir l’hypoglycémie. Suite au succès de la phase 1, Zucara a récemment entamé des essais cliniques de phase 2 afin d’évaluer l’efficacité du ZT-01 pour prévenir l’hypoglycémie nocturne.
  • La Dre Tricia Tang a présidé une séance consacrée à la recherche et aux initiatives portant sur les aspects psychosociaux du DT1. La Dre Tang a également indiqué dans son intervention que, grâce à son essai en cours de l’application de soutien entre pairs T1DReachout, elle a appris que les individus ont besoin d’un soutien entre pairs qui soit basé sur le choix, personnalisable et « juste à temps », ce qui signifie que le soutien entre pairs fournit une bouée de sauvetage émotionnelle au moment où les gens en ont le plus besoin.
Mises à jour dans le domaine du dépistage
  • De nombreux succès en matière de dépistage du DT1 ont été présentés à l’ADA, notamment un symposium dirigé par FRDJ sur l’identification et la prévention du DT1.  Ces succès contribueront à informer le Consortium de recherche sur le dépistage des IRSC et de FRDJ, dont la création a été annoncée le 10 juillet. Le consortium étudiera les meilleurs moyens de mettre en œuvre un programme de dépistage universel à l’échelle du Canada, intégré au système de santé canadien.

Pour en savoir plus sur les sessions, vous pouvez consulter les résumés des journées 1, 2 et 3 de la conférence.  

Changements à la disponibilité du glucagon au Canada

Announce importante Disponibilité du glucagon au Canada
Qu’est-ce que le glucagon? 

Le glucagon est une hormone qui aide le foie à libérer du glucose pour augmenter la glycémie. Il peut être administré par injection, par stylo auto-injectable ou par vaporisateur nasal.

Le glucagon est généralement utilisé lorsqu’une personne atteinte de diabète de type 1 (DT1) est incapable d’avaler des liquides ou de la nourriture en raison de symptômes graves d’hypoglycémie (faible taux de glucose dans le sang), notamment une somnolence extrême, une perte de conscience ou des convulsions. Il est important d’avoir du glucagon à portée de main en cas d’urgence et de s’assurer que les autres (en particulier les personnes s’occupant d’enfants atteints de DT1) savent où il se trouve et comment l’utiliser.

Changements à la disponibilité du glucagon au Canada 

Le 10 juillet 2023, Novo Nordisk a annoncé qu’elle cessait de commercialiser ses produits de glucagon au Canada, qu’il s’agisse du flacon ou de la boîte de flacons GlucaGen ou du GlucaGen Hypo Kit. Cette décision fait suite à l’annonce par Santé Canada, en avril 2023, que le glucagon (glucagon pour injection, source ADNr) fait l’objet d’une pénurie de niveau 3.  En août 2022, Eli Lilly and Company a annoncé l’arrêt de la distribution de son kit de glucagon d’urgence sur tous les marchés, la dernière date de distribution prévue ayant été fixée à juin 2023. Eli Lilly s’est ensuite retiré complètement du secteur du glucagon en avril 2023, lorsqu’il a cédé son produit de glucagon intranasal Baqsimi à Amphastar Pharmaceuticals. Cette transaction devrait être finalisée à l’automne 2023.

En réponse à la pénurie de niveau 3, Santé Canada a collaboré avec Amphastar afin d’obtenir le statut de « médicament désigné » pour son produit injectable générique de glucagon. Ce statut permet aux médicaments approuvés dans d’autres pays (dans ce cas, le glucagon d’Amphastar est approuvé par la FDA) de bénéficier d’une « importation et d’une vente exceptionnelles » au Canada en cas de pénurie de médicaments.

Novo Nordisk a consulté étroitement Santé Canada au cours du processus de prise de décision concernant l’arrêt de la vente du glucagon au Canada et nous sommes confiants que les Canadiens ne seront pas privés d’accès au glucagon. Selon la demande historique, l’offre actuelle de produits de glucagon de Novo Nordisk au Canada (distribués par Paladin Labs) devrait durer jusqu’en février 2024. Pour plus d’information sur la commande de produits, veuillez contacter le service à la clientèle de Paladin Labs Inc. au 1 866 340-1112. Si vous avez des questions concernant les renseignements médicaux, veuillez contacter l’équipe du service à la clientèle de Novo Nordisk au 1 800 465-4334.

Options pour le glucagon au Canada 

À partir de juillet 2023, les options pour le glucagon au Canada sont les suivantes : 

Il est important de toujours disposer de sources de sucre à action rapide facilement accessibles lorsque l’on vit avec le DT1, comme des comprimés de glucose ou de dextrose, des boissons gazeuses avec sucre complet (non diète), des jus de fruits ou même du sucre de table.

FRDJ Canada fournira des mises à jour sur la disponibilité des produits de glucagon dès qu’elles seront disponibles. 

CanScreenT1D : Annonce d’un consortium de recherche sur le dépistage au Canada

FRDJ Canada, en collaboration avec les IRSC, est ravie d’annoncer les lauréats du Consortium de recherche IRSC-FRDJ sur le dépistage du diabète de type 1. Cette subvention de 12 millions de dollars permettra de mettre en place un réseau de recherche unique coordonné au niveau national afin d’explorer les principales questions de recherche concernant la faisabilité et l’acceptabilité du dépistage du DT1 au stade précoce au sein de la population générale au Canada. Le consortium s’appuiera sur l’expérience d’autres pays ayant mis en place des programmes de dépistage du DT1, notamment les États-Unis, le Royaume-Uni, Israël, l’Australie et plusieurs pays européens.   

La plupart des études de dépistage du DT1 se sont concentrées uniquement sur les membres de la famille, qui présentent un risque plus élevé de DT1 que la population générale. Cependant, comme 90 % des personnes avec un diagnostic de DT1 n’ont pas d’antécédents familiaux, le dépistage familial ne permet pas d’identifier la plupart des personnes qui développent le DT1. Cette nouvelle opportunité de financement vise à combler cette lacune et contribuera à définir des approches pour l’identification des Canadiens atteints de DT1 au stade précoce qui pourraient bénéficier d’une éducation, d’un suivi et, à l’avenir, de thérapies qui pourraient retarder ou même prévenir la nécessité de l’insulinothérapie.  De plus, elle aidera à faire avancer la recherche sur les thérapies modificatrices de la maladie potentielles qui pourraient être appliquées lorsqu’une personne est identifiée comme présentant un risque élevé et qui pourraient retarder ou prévenir la nécessité de l’insulinothérapie. 

FRDJ a le plaisir d’annoncer que la Dre Diane Wherrett (Toronto, Ontario) dirigera CanScreenT1D, c’est-à-dire l’équipe du Consortium de recherche sur le dépistage du DT1 à l’échelle du Canada.  

La Dre Wherrett est médecin membre du personnel de la division d’endocrinologie du département de pédiatrie à The Hospital for Sick Children (SickKids) et professeure à l’université de Toronto. Elle est directrice du Centre canadien de T1D TrialNet (un réseau de recherche international qui effectue le dépistage chez les membres de la famille de personnes atteintes de DT1 et qui mène des essais cliniques sur des thérapies de prévention). Le nouveau consortium canadien est composé de plus de 30 membres, dont des chercheurs universitaires et cliniciens, des endocrinologues, des personnes ayant une expérience vécue du DT1 et des utilisateurs de connaissances, notamment une infirmière spécialisée dans le diabète, un conseiller en génétique et un représentant du ministère de la Santé. L’acceptabilité du dépistage du DT1 dans les communautés autochtones sera étudiée, sous la direction de Sasha Delorme du Cercle des patients autochtones d’Action contre le diabète Canada et de personnes autochtones ayant une expérience vécue du diabète.  

Les chefs d’équipe de CanScreenT1D sont : 

  • Dr Pranesh Chakraborty, Centre hospitalier pour enfants de l’est de l’Ontario (CHEO) 
  • Dre Robin Hayeems, SickKids 
  • Dre Monika Kastner, Université de Toronto 
  • Dre Audrey L’Espérance, École nationale d’administration publique 
  • Dre Despoina Manousaki, Hôpital Sainte Justine 
  • Dr Ashish Marwaha, Institut de recherche de l’hôpital pour enfants de l’Alberta 
  • Dr Jon McGavock, Institut de recherche de l’hôpital pour enfants du Manitoba 
  • Dr Peter Senior, Université de l’Alberta 
  • Dr Albert Tsui, Université de l’Alberta 
  • Dr Bruce Verchere, Institut de recherche de l’hôpital pour enfants de la Colombie-Britannique 
  • Dre Holly Witteman, Université Laval
  • Conrad Pow, Hôpital général de North York, d’Action contre le diabète Canada
  • Sasha Delorme, d’Action contre le diabète Canada

CanScreenT1D étudiera différentes approches de dépistage, ainsi que l’efficacité de l’éducation et du suivi des personnes atteintes de DT1 au stade précoce. CanScreenT1D explorera la manière dont le dépistage du DT1 au stade précoce dans la population générale pourrait être effectué dans les systèmes de soins de santé canadiens, et mènera des études pilotes sur les approches afin d’éclairer la mise en œuvre future dans l’ensemble du Canada.  

FRDJ travaillera en étroite collaboration avec le Consortium de recherche sur le dépistage pour s’assurer que toutes les possibilités de participation du public à la consultation sur la recherche ou à l’engagement des patients sont distribuées à notre communauté.  Le programme pilote de dépistage devrait débuter à l’automne 2024.  

L’importance du dépistage

Le dépistage dans la population générale permet d’identifier les personnes atteintes de DT1 à un stade précoce et pré-symptomatique. Le Canada affiche l’un des taux de croissance les plus rapides au monde en matière de diagnostic du DT1, et nous ne savons pas pourquoi. 

« Grâce à notre équipe de chercheurs et de patients partenaires à travers le Canada, nous sommes en train de créer un programme pilote de dépistage pour aider à identifier les enfants à risque de diabète de type 1, en accord avec les valeurs et les préférences des Canadiennes et des Canadiens. Grâce à un diagnostic plus précoce et aux liens avec les initiatives de recherche en cours, nous pouvons espérer prévenir les complications graves au moment du diagnostic et améliorer l’accès aux traitements susceptibles de retarder ou de prévenir le diabète de type 1. »   – Dre Wherrett 

Les recherches financées par FRDJ ont précédemment découvert que la présence de deux marqueurs spécifiques et plus, indicatifs d’une réponse auto-immune au pancréas – des auto-anticorps – signale une probabilité de presque 100 % qu’une personne développe le DT1 au cours de sa vie. Le dépistage est également l’occasion d’instruire les personnes ayant la maladie au stade précoce sur les signes et les symptômes de DT1 et de fournir un suivi afin de prévenir l’acidocétose diabétique, une complication grave, au moment du diagnostic. Avec l’approbation par la FDA du Tzield, la première thérapie modificatrice de la maladie, pour les personnes atteintes de la maladie à un stade précoce, le dépistage offre la possibilité de retarder le diagnostic du DT1 et de faire avancer la recherche sur d’autres thérapies modificatrices de la maladie.   

Le savoir médical dominant était que le DT1 se développe rapidement avec l’apparition soudaine de symptômes dont la soif, la faim, un besoin plus fréquent d’uriner, une perte de poids et la fatigue. Grâce aux progrès du dépistage et à une meilleure compréhension du système immunitaire humain, nous savons aujourd’hui que le DT1 n’apparaît pas soudainement, mais que le processus de la maladie commence généralement bien avant que l’insuline ne soit nécessaire.  

Lorsque le système immunitaire commence à attaquer les cellules productrices d’insuline dans le pancréas, nous pouvons détecter des marqueurs dans le sang (auto-anticorps), lesquels indiquent qu’une personne présente un risque plus élevé de développer la maladie. Cela s’explique par le fait que la maladie est asymptomatique ou silencieuse avant.  

Le DT1 se manifeste en trois stades :  

Le DT1 se manifeste en trois stades

Puisque la plupart des gens n’ont pas d’antécédents familiaux de DT1, les symptômes et le diagnostic semblent souvent venir de nulle part. Dans 25 % à 45 % des diagnostics chez les enfants au Canada, ce diagnostic inattendu est accompagné d’une acidocétose diabétique, une grave complication potentiellement mortelle si elle n’est pas traitée promptement. Une partie importante du programme de dépistage consistera à assurer le suivi des personnes dont le dépistage des auto-anticorps du DT1 est positif, afin de réduire le risque d’acidocétose diabétique potentiellement mortelle au moment du diagnostic et de complications graves et d’accélérer l’évaluation des thérapies modificatrices de la maladie susceptibles de retarder ou de prévenir la maladie.  

Un objectif prédominant de la stratégie de recherche de FRDJ à l’échelle mondiale est de soutenir les travaux qui permettent l’introduction d’un dépistage dans la population générale. Un tel dépistage permettrait d’assurer la détection précoce des personnes qui présentent un risque élevé de la maladie, de réduire l’acidocétose diabétique au moment du diagnostic et d’accélérer l’évaluation de thérapies modificatrices de la maladie qui pourraient retarder ou prévenir la maladie.  

FRDJ mène de nombreuses recherches sur l’efficacité des thérapies modificatrices de la maladie potentielles pour le DT1. Mais nombre de ces thérapies seront plus efficaces aux stades 1 et 2 du DT1, qui ne peuvent être identifiés que par le biais d’un programme de dépistage. Stopper le DT1 avant qu’il n’apparaisse est l’objectif ultime, et un programme de dépistage universel sera essentiel pour prévenir les nouveaux diagnostics de cette maladie dans le futur. 

Options de dépistage actuelles au Canada 

À l’heure actuelle, seuls les membres de familles dont des personnes sont atteintes de DT1 peuvent passer un test de dépistage du risque de DT1 par l’entremise de TrialNet. TrialNet est un réseau international d’experts en recherche sur le DT1 et soins cliniques comprenant des centres aux États-Unis et à l’international. 

Nous vous encourageons fortement à consulter votre médecin ou celui de votre enfant pour obtenir son opinion lorsque vous envisagez le dépistage du risque de DT1. La prise en compte de diverses sources de conseils d’experts et de ceux de son propre médecin est la meilleure façon de faire des choix personnels en matière de santé.  

Nouvelles excitantes des essais cliniques de Vertex sur la thérapie à base de cellules souches

La thérapie à base de cellules souches est un domaine important de la recherche sur les traitements curatifs du DT1. L’objectif de cette thérapie est d’utiliser les cellules souches comme source renouvelable de cellules productrices d’insuline qui, une fois transplantées, remplaceraient les cellules bêta détruites chez une personne atteinte du DT1, lui permettant ainsi de produire à nouveau de l’insuline. Cela permettrait de réduire ou d’éliminer la quantité d’insuline externe nécessaire à une personne atteinte du DT1 (par injection, stylo ou pompe) pendant des mois, voire des décennies.

En février 2021, Vertex a annoncé le lancement d’un essai clinique pour le VX-880, une thérapie dérivée de cellules souches pour les personnes atteintes de DT1. Le VX-880 est administré par perfusion dans la veine porte hépatique (foie) et nécessite l’utilisation d’un traitement immunosuppresseur chronique pour protéger les cellules contre le rejet ou l’attaque immunitaire. 


MISE À JOUR – Juin 2023

Essai clinique sur le VX-880, phase 1/2, partie B :  

Six patients ont reçu des doses complètes de VX-880 à des moments échelonnés au cours de la dernière année et demie. Avant le traitement, tous les patients présentaient un peptide C indétectable à jeun (c’est-à-dire pas d’insuline autosécrétée ou produite par l’organisme), des antécédents d’événements hypoglycémiques graves récurrents au cours de l’année précédant le traitement et nécessitaient en moyenne 34,0 unités d’insuline par jour. 

Après le traitement, les six patients sécrètent eux-mêmes de l’insuline, leur taux d’HbA1c s’est amélioré, le temps dans la cible sur la surveillance du glucose en continu s’est amélioré et ils ont réduit ou éliminé l’utilisation d’insuline exogène (c’est-à-dire l’insuline administrée de l’extérieur par stylo, pompe ou injections quotidiennes multiples). Les patients ayant bénéficié d’un suivi de plus de 90 jours ont également éliminé les événements hypoglycémiques graves. Deux des six patients ont terminé leur traitement depuis au moins 12 mois et sont actuellement indépendants de l’insuline, avec des taux d’HbA1c « normaux » (≤6,0 %) et des niveaux de temps dans la cible supérieurs à 95 %.  

Le VX-880 a été bien toléré et n’a entraîné que des effets indésirables légers et modérés, tels que déshydratation, diarrhée, hypomagnésémie et éruption cutanée. 

Sur la base des résultats de ces données de sécurité et d’efficacité dans la partie B, le comité indépendant d’examen des données a recommandé de passer à la partie C de l’essai, qui permet d’administrer simultanément aux patients la dose cible complète de VX-880. Environ dix participants seront recrutés pour cette phase de l’essai clinique à Edmonton, Montréal, Toronto et Vancouver. Pour plus d’information, veuillez consulter ClinicalTrials.gov ou le site Web de Vertex.  

Essai clinique sur le VX-264, phase 1/2 :  

Ce traitement utilisera la même thérapie cellulaire que le VX-880 mais encapsulera les cellules dans un dispositif conçu pour protéger les cellules du système immunitaire du corps. Par conséquent, on ne s’attend pas à ce que l’immunosuppression soit nécessaire. Le recrutement est actuellement en cours à Edmonton. Pour plus d’information, veuillez consulter ClinicalTrials.gov ou le site Web de Vertex.  

Vertex s’associe à Lonza (Suisse) pour construire une installation de fabrication dédiée aux thérapies cellulaires pour le DT1 

Vertex et Lonza s’associeront pour le développement et la mise à l’échelle des processus de fabrication du portefeuille de produits VX-880 et VX-264 et co-investiront dans la construction d’une nouvelle installation dédiée à Portsmouth, dans le New Hampshire. Exploitée par Lonza, l’installation s’étendra sur plus de 130 000 pieds carrés et devrait créer jusqu’à 300 nouveaux emplois au maximum de sa capacité. Les travaux de construction devraient débuter dans le courant de l’année. Pour plus d’information, veuillez consulter le communiqué de presse complet ici.


Essai clinique sur le VX-880, phase 1/2, partie A : 

Le 18 octobre 2021, la société a annoncé que le premier participant à l’essai à recevoir le VX-880 a maintenant besoin de 91 % moins d’insuline 90 jours après avoir reçu une perfusion de ces cellules souches – et ce, à la moitié de la dose cible.

Le succès constaté avec seulement la moitié de la dose cible est encourageant car il suggère qu’un niveau plus faible de cette thérapie peut encore donner des résultats positifs.

Il convient toutefois de rester prudent, car ce résultat n’a été démontré jusqu’à présent que chez un seul individu.

Comment le succès de cet essai clinique est-il mesuré ?

Le VX-880 est testé chez des personnes atteintes du DT1 qui souffrent d’hypoglycémie sévère et dont la conscience de l’hypoglycémie est altérée. Le traitement nécessite une immunosuppression, car les cellules transplantées ne bénéficient d’aucune protection contre le système immunitaire. Cette exigence limite la population de patients qui peuvent être recrutés dans l’essai.

L’objectif principal de cet essai de phase 1/2 est d’évaluer la sécurité, mais l’efficacité sera également mesurée. Vertex évalue l’efficacité en mesurant quelques paramètres clés. Cela inclut la mesure des niveaux de peptide C, un marqueur qui indique directement la production d’insuline par les cellules bêta. Le participant à cette étude n’avait pas du tout de peptide C détectable avant la perfusion. 90 jours après la perfusion des cellules VX-880, le participant présentait à la fois un taux de C-peptide à jeun et un taux de C-peptide stimulé, ce qui indique directement la présence d’une sécrétion d’insuline basale et répondant au glucose. En d’autres termes, la personne fabriquait une partie de sa propre insuline.

Le traitement au VX-880 a également entraîné une réduction significative du taux d’HbA1c, passant de 8,6 % à 7,2 % sans événements hypoglycémiques graves. Ce qui est encore plus impressionnant, c’est que cette baisse de l’HbA1c a été obtenue avec une réduction quotidienne de 91% de l’administration d’insuline.

L’étude a également démontré la sécurité du patient, puisque pendant les 90 premiers jours, le participant n’a subi aucun événement indésirable grave considérer comme lié au VX-880. Ceci est important car les médicaments immunosuppresseurs ont des effets secondaires potentiels.

Le rôle de FRDJ

La participation de FRDJ remonte à 2000, lorsque Douglas Melton, Ph.D., a obtenu une subvention de FRDJ pour fabriquer des cellules bêta productrices d’insuline à partir de cellules souches, ce qu’il a fait en 2014.

Depuis lors :

  • En 2015, le docteur Melton a fondé Semma Therapeutics afin de transformer ces cellules souches en thérapies curatives pour le DT1.
  • En 2017, le fonds DT1 de FRDJ (lien en anglais seulement) a fait un investissement important dans Semma.
  • En 2019, Vertex a acquis Semma pour près d’un milliard de dollars américains.
  • En mars 2021, le VX-880 a reçu la désignation de procédure accélérée de la part de la Food and Drug Administration (FDA) américaine.

À l’échelle mondiale, FRDJ a accordé la priorité à la thérapie à base de cellules souches en tant que thérapie curative potentielle et continuera d’étudier et de financer les recherches les plus prometteuses.

Qu’est-ce que cela signifie pour les Canadiens atteints du DT1 ?

Pour que le VX-880 soit largement accessible aux personnes atteintes du DT1, le produit cellulaire doit à la fois être efficace et fonctionner sans ou avec des traitements immunosuppresseurs minimaux.

La prochaine étape est l’autorisation d’effectuer des essais cliniques qui pourraient éliminer le besoin d’immunosuppresseurs.

Entre-temps, Vertex poursuivra son essai clinique pour les personnes atteintes du DT1 qui souffrent d’hypoglycémie sévère et procède actuellement au recrutement dans plusieurs sites aux États-Unis.

FRDJ Canada continuera de surveiller les résultats et de fournir des mises à jour dès qu’ils seront rendus publics.