Catégorie : Type 1 Diabetes

Des nouvelles excitantes sur les nouveaux essais cliniques approuvés par Santé Canada

Santé Canada a approuvé des essais cliniques qui pourraient ouvrir la voie à une thérapie de remplacement cellulaire qui ne nécessite pas une immunosuppression chez les personnes atteintes de diabète de type 1.

FRDJ est le plus important bailleur de fonds philanthropique des recherches sur le diabète de type 1 au Canada, dont l’accent est mis sur les recherches qui aideront à améliorer des vies aujourd’hui, à prévenir la maladie et à découvrir des thérapies de guérison.

Février 2022 – En tant que le plus important bailleur de fonds philanthropique de la recherche sur le diabète de type 1 (DT1) au Canada, la stratégie de FRDJ consiste à investir dans la recherche sur les thérapies à base de cellules souches pour trouver des thérapies de guérison potentielles contre le DT1.

En novembre 2021, Santé Canada a approuvé les essais cliniques de ViaCyte, une entreprise de remplacement cellulaire appuyée depuis longtemps par FRDJ, et de CRISPR Therapeutics pour un VCTX210, une thérapie de remplacement des cellules génétiquement modifiées pour le diabète de type 1 (DT1) qui ne requiert pas d’immunosuppression.

Le 2 février 2022, les entreprises ont annoncé que le premier patient s’est vu administrer une dose dans le cadre de l’étude de phase I, qui évaluera l’innocuité, la tolérabilité et l’évasion immunitaire du traitement.
FRDJ se réjouit des progrès de cet essai et elle communiquera d’autres mises à jour dès que celles-ci seront disponibles.

Le 16 novembre 2021, ViaCyte, une entreprise de remplacement cellulaire soutenue par FRDJ depuis longtemps, et CRISPR Therapeutics ont annoncé le début d’essais cliniques au Canada sur une thérapie de remplacement de cellules génétiquement modifiées pour le diabète de type 1 (DT1) d’ici la fin de l’année.

En quoi consiste une thérapie de remplacement cellulaire?

Une grande partie des recherches sur les traitements curatifs pour le DT1 mettent l’accent sur les thérapies à base de cellules souches. Les chercheurs explorent des moyens d’utiliser les cellules souches à titre de source renouvelable de cellules productrices d’insuline, lesquelles une fois transplantées, pourraient remplacer les cellules bêta qui sont détruites dans le corps d’une personne atteinte de DT1, leur permettant ainsi de produire de l’insuline de nouveau. Ceci viendrait réduire ou éliminer la quantité d’insuline externe requise par une personne atteinte de DT1 (par injection, stylo injecteur ou pompe) pendant des mois et même des décennies.

Les plus grands défis de la thérapie de remplacement de cellules souches sont d’établir la source appropriée de cellules souches (c’est-à-dire, des cellules pancréatiques ou des cellules hépatiques) et d’assurer qu’elles fonctionnent correctement et qu’elles ne seront pas rejetées par le système immunitaire du receveur. Tout comme un organe transplanté, la plupart des thérapies de remplacement de cellules souches nécessitent des médicaments immunosuppresseurs pour éviter le rejet.

En quoi le traitement de ViaCyte et CRISPR est-il différent?

D’ici la fin de l’année, Viacyte amorcera un essai clinique sur VCTX210, une thérapie de remplacement de cellules souches génétiquement modifiées pour le DT1. Combiner l’expertise de ViaCyte dans les cellules souches à la plateforme d’édition génomique de premier rang de CRISPR Therapeutics offre une importante possibilité dans le développement d’une thérapie de remplacement cellulaire qui ne nécessite pas d’immunosuppression.

La phase I de l’essai clinique sera amorcée cette année au Canada, et évaluera l’innocuité, l’efficacité et l’évasion immunitaire associées à la thérapie, et il s’agira de la première fois qu’une thérapie de remplacement de cellules génétiquement modifiées soit testée chez les personnes atteintes de DT1.

ViaCyte a préalablement démontré que ses cellules bêta issues de cellules souches (dont FRDJ a financé le développement à l’échelle mondiale) produisent de l’insuline une fois transplantées chez les personnes atteintes de DT1. Maintenant, CRISPR a appliqué sa technologie d’édition génomique pour permettre à ces cellules d’échapper à la réponse immunitaire, ce qui signifie qu’elles ne devraient pas nécessiter d’immunosuppression pour éviter le rejet, ce qui représente un énorme pas en avant pour rendre cette thérapie universellement accessible aux personnes atteintes de DT1.  

Quel est le rôle de FRDJ?

FRDJ est un important allié de ViaCyte à l’échelle internationale depuis longtemps et a appuyé l’entreprise par l’entremise de financement de la recherche, dont le financement il y a 15 ans (lorsque ViaCyte portait le nom de CyThera) qui a soutenu le développement de la lignée exclusive de cellules souches précurseurs utilisée dans leur traitement.  

Cet essai clinique est l’un de plusieurs traitements curatifs potentiels de remplacement de cellules bêta actuellement financés ou soutenus par FRDJ.

Qu’est-ce que cela signifie pour les personnes atteintes de DT1 au Canada?  

FRDJ surveillera étroitement les résultats de la phase I de l’essai clinique et les communiquera à mesure qu’ils deviendront accessibles.

Des nouvelles excitantes : des traitements à base de cellules souches produisent de l’insuline chez les participants atteints de diabète de type 1

*Illustration tirée de viacyte.com/pipeline/

L’une des priorités importantes de FRDJ consiste à financer les recherches les plus prometteuses qui pourraient mener à des thérapies curatives potentielles pour le diabète de type 1 (DT1).

ViaCyte, une entreprise de remplacement des cellules soutenue par FRDJ depuis longtemps, dispose de trois produits distincts de thérapie de remplacement des cellules souches en cours d’élaboration, tous dans le but de réduire ou d’éliminer le besoin d’insuline externe pour les personnes atteintes de DT1.

Les chercheurs explorent des moyens d’utiliser les cellules souches comme source renouvelable de cellules productrices d’insuline, lesquelles une fois transplantées, remplaceraient les cellules bêta qui sont détruites dans le corps d’une personne atteinte de DT1, leur permettant ainsi de produire de l’insuline de nouveau. Ceci viendrait réduire ou éliminer la quantité d’insuline externe requise par une personne atteinte de DT1 (par injection, stylo injecteur ou pompe) pendant des mois et même des décennies.

Les plus grands défis de la thérapie de remplacement de cellules souches consistent à identifier la source appropriée de cellules souches (c’est-à-dire, des cellules pancréatiques ou des cellules hépatiques) et à s’assurer qu’elles fonctionnent bien et qu’elles ne seront pas rejetées par le système immunitaire du receveur. Tout comme un organe transplanté, la plupart des thérapies de remplacement de cellules souches nécessitent des médicaments immunosuppresseurs pour éviter le rejet.

Mises à jour sur les essais cliniques de ViaCyte

PEC-Encap (VC-01™ ; voir sur l’illustration, deuxième ligne) était le premier produit de ViaCyte comprenant un précurseur dérivé de cellules souches qui, une fois implanté chez l’homme, a prouvé que ces cellules mûrissent pour devenir des cellules bêta produisant de l’insuline.

La deuxième technologie de l’entreprise, PEC Direct (VC-02™ ; voir sur l’illustration, première ligne), fait maintenant l’objet de deux articles qui communiquent les résultats préliminaires de son étude clinique, à laquelle a participé une équipe internationale de cliniciens et de chercheurs, dont plusieurs de l’Université d’Alberta et de la Faculté de médecine de l’Université de Colombie-Britannique et de Vancouver Coastal Health (VCH).

L’étude de l’UCB-VCH fait partie des essais cliniques internationaux plus vastes menés par ViaCyte, qui examine également l’efficacité de la thérapie de remplacement des cellules sur des participants dans des sites au Canada, aux États-Unis et en Belgique.

L’un des nouveaux articles étudie 15 participants à l’essai sur le site de Vancouver. Au début de l’étude de l’UCB-VCH, chaque participant s’est vu implanter plusieurs dispositifs contenant des cellules ViaCyte juste sous la peau. Chaque dispositif, aussi mince qu’une carte de crédit, contenait des millions de cellules cultivées en laboratoire et provenant initialement d’une seule lignée de cellules souches. Ces cellules avaient été préparées pour devenir des cellules bêta productrices d’insuline.

Six mois après l’implantation, les cellules avaient non seulement survécu mais étaient devenues des cellules bêta productrices d’insuline, ce qui a aidé les participants à l’essai à connaître leurs taux de glycémie et à libérer de l’insuline quand cela était nécessaire.

Cette étude a utilisé les taux de peptide C (libéré dans le sang comme sous-produit de la production d’insuline) pour mesurer l’insuline produite par les cellules implantées. Les chercheurs ont trouvé que les taux de peptide C augmentaient après que les patients aient mangé un repas, preuve d’une fonction normale des cellules bêta. Ce résultat est significatif car l’insuline externe (qu’elle soit reçue par injection, pompe ou stylo injecteur) ne génère pas de peptide C.

Les participants ont également passé 13 % de temps en plus dans la fourchette cible de glycémie et certains ont pu réduire la quantité d’insuline qu’ils s’injectaient.

L’insuline produite par les cellules implantées n’était pas suffisante pour inciter les participants à renoncer complètement à l’insuline externe, mais les cellules ont survécu et maintenu leur fonction une année complète après la transplantation. Cela témoigne du potentiel de durabilité de ce type de thérapie de remplacement des cellules et peut idéalement éviter les implantations fréquentes qui doivent être effectuées par intervention chirurgicale. Fait important, l’essai n’a révélé aucun problème de sécurité.

Cette recherche a été financée par FRDJ Canada, ainsi que par le Réseau de cellules souches du Canada, Vancouver Coastal Health Research Institute, les Instituts de recherche en santé du Canada, ViaCyte Inc. et California Institute for Regenerative Medicine.

Qu’est-ce que cela signifie pour les personnes atteintes de DT1 ?

Ces études apportent de l’espoir et un optimisme prudent concernant la thérapie de remplacement des cellules comme une voie possible vers un traitement curatif du DT1.

« Nos résultats prouvent l’incroyable potentiel de ce traitement à base de cellules souches. Grâce à des recherches plus approfondies, ce traitement pourrait un jour éliminer la dépendance aux injections d’insuline et transformer la gestion du diabète de type 1. », a déclaré l’auteur principal de l’étude, le Dr Timothy Kieffer, professeur aux départements de chirurgie et de sciences cellulaires et physiologiques de la faculté de médecine de l’UCB, et récemment nommé conseiller scientifique en chef de ViaCyte.   

La prochaine étape consiste pour les chercheurs à déterminer les cellules optimales pour la transplantation et le meilleur site de transplantation. Il faudra également étudier davantage la durée pendant laquelle les cellules fonctionnent efficacement, restent sûres, si un plus grand nombre de cellules est requis pour la production d’insuline à long terme et s’il est possible de se passer d’un traitement immunosuppresseur.

Un troisième produit de remplacement des cellules ViaCyte comprenant une source de cellules souches génétiquement modifiées, VCTX210, mis au point en partenariat avec CRISPR Technologies, a récemment été approuvé pour un essai clinique par Santé Canada. Contrairement au produit PEC-Direct utilisé dans les nouveaux résultats publiés, ce produit ne requière pas d’immunosuppression – une prochaine étape clé sur la feuille de route du remplacement des cellules. (Voir dernière ligne de l’illustration)

Apprenez-en plus ici : frdj.ca/des-nouvelles-excitantes-sur-les-nouveaux-essais-cliniques-approuves-par-sante-canada/

Les essais cliniques de ViaCyte sont l’un des nombreux traitements potentiels de remplacement des cellules que FRDJ appuie à l’échelle mondiale, dans le cadre de sa stratégie de recherche globale.  Apprenez-en plus à ce sujet ici : frdj.ca/la-recherche/

L’histoire de Nancy Tout

Lorsque Nancy Tout a poursuivi sa passion pour les sciences en faisant des études de doctorat en immunologie, elle n’a jamais pensé que son travail et sa vie personnelle auraient autant en commun. Son fils Alex était âgé de deux ans lorsqu’elle et son mari ont remarqué qu’il avait toujours soif et qu’il urinait fréquemment. Nancy avait étudié les maladies auto-immunes et elle connaissait les signes et les symptômes du diabète de type 1 (DT1), mais elle ne se doutait pas que son fils était atteint de la maladie. Une visite chez le médecin a pourtant révélé le diagnostic, et leurs vies ont changé pour toujours.

« Il n’était qu’un enfant et ne pouvait pas exprimer ce qu’il ressentait, ce qui a occasionné beaucoup de suppositions et de calculs », se souvient Nancy. « Je pesais tous ses aliments et j’avais toujours une calculatrice à portée de la main afin d’établir une cible sécuritaire pour les glucides. Je me souviens de son regard lorsque nous devions le tenir immobile pour les injections. Il était très courageux. »

La famille Tout a contacté FRDJ peu de temps après le diagnostic d’Alex. Ce fut le point de départ d’une relation de bénévolat de près de 20 ans qui a évolué avec l’incroyable dévouement de la famille envers la mission de FRDJ, notamment en participant à notre Marche pour la guérison du diabète et en militant auprès du gouvernement pour la couverture des appareils, en plus de soutenir les recherches de FRDJ.

« Nous avons saisi les occasions sans hésiter et je crois que nous avons probablement participé à toutes les activités bénévoles de FRDJ », dit Nancy. « La mission de FRDJ visant à traiter, à prévenir et à guérir le diabète de type 1 par l’appui à la recherche m’a vraiment interpellée. »

« Il suffit d’une percée en laboratoire pour trouver une guérison »

Maintenant dans la vingtaine, Alex vit dans une autre province et réussit à gérer son diabète grâce aux percées technologiques qui ont été réalisées depuis son diagnostic, dont plusieurs ont été rendues possibles par les recherches soutenues par FRDJ et son travail de défense d’intérêts, et avec l’aide de Nancy et de sa famille.

Lorsque Nancy a quitté Guelph pour s’établir avec son mari à Edmonton en 2019, elle s’est empressée de faire un appel. Un mois plus tard, elle visitait le laboratoire du docteur James Shapiro où il travaille sans relâche pour faire avancer la recherche sur les cellules souches et trouver une guérison pour le DT1.

« Il suffit d’une percée en laboratoire pour trouver une guérison », dit Nancy. « Le docteur Shapiro m’a accueillie et m’a fait visiter l’endroit où le Protocole d’Edmonton (lien en anglais seulement) a vu le jour, c’était formidable. »

Nancy est particulièrement enthousiaste par rapport à la recherche de FRDJ sur le remplacement de cellules bêta et elle croit qu’elle mènera à une guérison du vivant de son fils. En attendant, elle est ravie d’appuyer les recherches qui améliorent des vies aujourd’hui, comme celle sur le pancréas artificiel qui allège grandement le fardeau constant de la vérification de la glycémie et du dosage de l’insuline. Son fils utilise le premier système d’administration de l’insuline hybride en boucle fermée au monde, ce qui donne une tranquillité d’esprit à Nancy tandis qu’Alex amorce un nouveau chapitre dans une carrière exigeante et valorisante qui comprend des quarts de travail en rotation.

Son désir de changer les choses, maintenant et dans le futur, est ce qui la motive à appuyer FRDJ de plusieurs façons stratégiques. Elle fait un don annuellement pour soutenir les initiatives de recherche en cours et a aussi laissé un don dans son testament.

« Lors d’une rencontre avec notre planificateur financier, il a demandé ce qui était le plus important pour nous. FRDJ figurait en haut de la liste », dit Nancy. « FRDJ a changé nos vies pour toujours et nous voulons nous assurer qu’elle peut continuer à changer la vie d’autres personnes pour des années à venir. »

Nancy croit que faire un don dans son testament maintenant plutôt qu’à la retraite est un moyen intelligent d’assurer que tout est organisé bien à l’avance. Ses deux enfants ont presque terminé leurs études postsecondaires et sont financièrement autonomes, elle a donc pensé que le moment était bien choisi.

Elle reconnaît aussi que d’autres personnes n’ont pas autant de chance que sa famille. Des connaissances approfondies sur les maladies auto-immunes et l’accès à des soins de santé et à des technologies efficaces ont aidé son fils à composer avec la maladie et à éviter les complications trop fréquentes qui sont associées au DT1. Nancy et sa famille souhaitent par-dessus tout que les recherches sur le DT1 facilitent la vie des personnes aux prises avec cette maladie aujourd’hui et qu’un jour, elles mènent à une guérison.

« La décision de faire un don dans notre testament était évidente pour nous. Nous espérons que d’autres familles qui bénéficient de l’appui de FRDJ reconnaîtront l’impact qu’elles peuvent avoir en posant le même geste. L’argent sera judicieusement dépensé et cela me remplit de fierté et de bonheur d’en faire partie. »

Pour en savoir plus, remplissez une demande d’information, ou contactez :

Leanne Scott
Responsable nationale, collectes de fonds annuelle
1.877.287.3533
plannedgiving@jdrf.ca
Numéro d’enregistrement d’organisme de bienfaisance : 111897 6604 RR0001