Mois : Juin 2022

Les 82^e séances scientifiques de l’Association américaine du diabète (en anglais seulement) ont eu lieu du 3 au 7 juin en personne et sur une plateforme virtuelle. Cette conférence annuelle rassemble des chercheurs et des scientifiques afin de présenter et d’informer sur les dernières recherches et percées technologiques dans le domaine du diabète de type 1. Plusieurs présentateurs reçoivent du financement de FRDJ International, la société affiliée de FRDJ Canada aux États-Unis.

Les présentations orales et les affiches sont accessibles sur le site Web Diabetes journal  (en anglais seulement).

Comptes rendus des recherches axées sur une guérison :

Thérapie à base de cellules bêta issues de cellules souches

 Vertex, ViaCyte et Sernova font de grands progrès dans les domaines de la thérapie à base de cellules bêta issues de cellules souches. Les trois entreprises ont reçu du financement de FRDJ à un moment ou à un autre pour leur recherche.

Financer des recherches sur des thérapies de remplacement cellulaire fait partie des engagements les plus importants de FRDJ à l’échelle mondiale dans le cadre de ses efforts visant à soutenir les recherches les plus prometteuses pour trouver une guérison au diabète de type 1 (DT1).

Vertex a lancé à l’été 2021 son essai clinique sur VX-880, une thérapie à base de cellules bêta issues de cellules souches pour le DT1, en combinaison avec un traitement immunosuppresseur afin de protéger les cellules contre le rejet. Jusqu’à présent, trois participants ont reçu la thérapie et l’un d’entre eux n’est plus dépendant de l’insuline. ViaCyte, en partenariat avec CRISPR Therapeutics, a amorcé sa première thérapie à base de remplacement de cellules souches génétiquement modifiées, le VCTX210, pour la première fois avec un sujet humain et sans immunosuppression.

Sernova a donné un compte rendu de l’essai clinique de phase I et II sur sa Cell Pouch™—un dispositif implantable conçu pour former un environnement naturel et favoriser la survie et la fonction des cellules des îlots pancréatiques productrices d’insuline. Les trois premières personnes qui ont reçu la thérapie de la Cell Pouch™, avec une dose marginale supplémentaire de cellules des îlots pancréatiques par la veine porte, ne sont plus dépendantes de l’insuline depuis 2 ans, 6 mois et trois mois respectivement. FRDJ continue de soutenir Sernova pour faire de la Cell Pouch une partie du programme de recherches axées sur une guérison.

Des présentations ont également été données sur données cliniques et précliniques de plusieurs études sur l’encapsulation et des stratégies de tolérance immunitaire, dont celle de James Shapiro, M.D., Ph. D. et d’Andrew R. Pepper, Ph. D, financés par FRDJ, à l’Université de l’Alberta, Canada.

Thérapies modificatrices de la maladie

Le DT1 est causé par l’attaque des cellules immunitaires adaptatives qui en viennent à détruire les cellules bêta dans le pancréas qui produisent de l’insuline, mais le stress et le dysfonctionnement des cellules bêta précèdent la perte complète de la fonction des cellules, et les cellules immunitaires en sont responsables. La prohormone du polypeptide amyloïde des îlots pancréatiques (proIAPP)— qui fut l’objet de discussion dans les présentations de C. Bruce Verchere, Ph. D. et de Rebecca Hull-Meichle, Ph. D., — est élevée avant le diagnostic clinique, en plus de la proinsuline — le précurseur de l’insuline. La ProIAPP, en retour, provoque une inflammation et des dommages aux cellules immunitaires innées.

Le Dr Verchere a mis au point un test pour mesurer deux types de proIAPP chez les humains, lesquels fourniront de nouvelles connaissances sur la fonction des cellules bêta et traceront la voie vers de nouvelles thérapies et biomarqueurs du stress des cellules bêta. Qu’est-ce que cela signifie? Des médicaments ou traitements modificateurs de la maladie potentiels pourraient être offerts sur le marché pour ralentir ou stopper la réponse immunitaire responsable de la destruction des cellules bêta.

Le Dr Verchere a reçu une bourse de recherche postdoctorale de FRDJ qui a commencé en 1992 et le Dr Hull-Meichle en a reçu une pour 2001 à 2003.

Le Dr Verchere dirige actuellement le Centre d’excellence FRDJ à l’Université de la Colombie-Britannique et travaille à des traitements immunitaires et à base de cellules bêta, dont des thérapies à base de cellules souches dérivées, avec le Dr Kieffer; James Johnson, Ph. D., qui a reçu un Prix de développement de carrière en 2005 à 2010; Francis Lynn, Ph. D., qui a reçu une bourse de recherche postdoctorale de FRDJ de 2004 à 2006 et de recherche postdoctorale avancée de 2007 à 2009, et lauréat du Prix de développement de carrière Alan-Permutt de 2012 à 2016, et Megan Levings, Ph. D., lauréate de deux subventions de FRDJ depuis 2015 et mentore de deux boursiers de recherches postdoctorales de FRDJ.

Dépistage du diabète de type 1 dans la population générale

Au terme de décennies de recherches financées par FRDJ, il est maintenant possible de déceler le risque plus élevé chez certaines personnes de développer le DT1, notamment, celles où deux ou plus auto-anticorps sont présents.

De nombreux chercheurs financés par FRDJ ont présenté le statut actuel de dépistage des risques génétiques et/ou des auto-anticorps liés au DT1. Chantal Mathieu, M.D., Ph. D., a expliqué la raison pour laquelle le moment est venu de dépister le DT1 dans la population générale. Elle a insisté sur le fait que le DT1 est une maladie grave et sur la nécessité de réduire l’incidence d’acidocétose diabétique, une complication potentiellement mortelle qui est souvent le premier signe de DT1 chez les personnes, lesquels sont des éléments qui justifient le dépistage dans l’ensemble de la population.

Après le dépistage, les médecins praticiens doivent être disposés à faire un suivi auprès des familles et à leur prodiguer des conseils de sorte qu’elles sachent quoi faire avec le statut à l’égard des auto-anticorps, y compris la possibilité de participer à des essais cliniques sur des thérapies modificatrices de la maladie comme celui sur le teplizumab, un médicament qui pourrait ralentir le développement du DT1 avant l’apparition d’une acidocétose diabétique. Le dépistage aidera à cibler des populations qui pourraient bénéficier de telles thérapies.

Le dépistage est maintenant une priorité du Partenariat pour vaincre le diabète FRDJ-IRSC, étant considéré comme une voie vers une guérison par le développement de thérapies modificatrices de la maladie afin d’empêcher la maladie de progresser et un jour, de l’éviter complètement.

Améliorer des vies

Technologies de pancréas artificiel

Plusieurs présentations ont été données sur le pancréas artificiel, ou systèmes automatisés d’administration de l’insuline.  

Certains faits saillants des présentations comprennent les résultats du premier essai clinique randomisé qui évalue une technologie indépendante fabriquée par la communauté elle-même (DIY), de source ouverte, à l’aide de l’algorithme OpenAPS et de la pompe à insuline DANA ou YpsoPump et le glucomètre continu Dexcom G6.

L’étude menée auprès de 100 enfants et adultes en Nouvelle-Zélande qui ont utilisé le système DIY comparativement à celui sans algorithme, a été dirigée par des lauréats de subventions de FRDJ International, Martin de Bock, Ph. D. (qui a aussi donné la présentation, en anglais seulement) et Dana Lewis, fondatrice du mouvement de systèmes de pancréas artificiel DIY (en anglais seulement). Aucune hypoglycémie grave n’a été observée, ni d’acidocétose diabétique, et plus de participants ont atteint l’objectif de passer plus de 70 % dans la cible à l’aide de l’algorithme OpenAPS, surtout la nuit.

De même, les résultats d’un essai clinique randomisé pivot sur un pancréas iLet bionique avec insuline seulement (en anglais seulement) ont été présentés. La présentation a été donnée par Steven Russell, M.D., Ph. D., à la conférence Advanced Technologies & Treatments for Diabetes (ATTD) en avril 2022, mais nous avons maintenant des résultats de participants, qui ont été présentés par Jill Weissberg-Benchell, Ph. D., professeure au Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital de Chicago. L’étude comprenait des participants adultes qui ont déclaré une diminution de la détresse et de l’épuisement professionnel parce qu’ils ont passé plus de temps dans leur cible et qu’ils n’avaient pas à calculer les glucides (en anglais seulement), et les jeunes ont déclaré avoir eu des expériences positives, dont un A1c amélioré, plus d’indépendance et moins de temps consacré à la gestion du diabète (en anglais seulement).

Rétinopathie diabétique

Sobha Sivaprasad, M.D., a donné un compte rendu de The Restoring Vision Moonshot (en anglais seulement), une approche visant à mettre fin à la maladie diabétique des yeux. L’étude ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) a été mise au point dans les années 1950, mais se limitait à perception visuelle à un moment donné dans le temps.

La Dre Sivaprasad fait partie de 50 spécialistes dans le monde qui réviseront la documentation sur la maladie diabétique des yeux au cours de la prochaine année afin de développer une échelle actualisée d’évaluation de la rétinopathie fondée sur des preuves, et de formuler des recommandations qui intégreront des décennies de progrès dans l’imagerie fonctionnelle, d’autres biomarqueurs et des paramètres de qualité de vie. Une fois terminée, cette échelle mènera au développement de thérapies de prévention précoces visant à réduire la progression de la rétinopathie qui menace la vision, et au bout du compte, à une meilleure qualité de vie pour les personnes atteintes de DT1.

Les recherches sur le diabète de type 1 sont très prometteuses. FRDJ continuera de suivre ces études et de fournir d’autres comptes rendus à mesure qu’ils seront communiqués.

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FRDJ Canada a récemment annoncé, en collaboration avec les IRSC, une importante possibilité de financement dans le domaine du dépistage du risque de DT1. Nous expliquons ici les raisons pour lesquelles le dépistage du risque de DT1 est un élément central dans notre quête de thérapies de guérison.  

Les chercheurs utilisent le terme « thérapies de guérison » délibérément, car plusieurs voies peuvent mener à un monde sans DT1. L’une de ces voies est le dépistage et la prévention; détecter la maladie avant l’apparition des symptômes cliniques. Le DT1 est une maladie auto-immune déclenchée par l’attaque du corps sur les cellules bêta dans le pancréas qui produisent de l’insuline. L’élément clé pour protéger les cellules bêta est de découvrir cette réponse auto-immune suffisamment tôt pour la ralentir ou la stopper entièrement.  

Un dépistage universel offre la possibilité de déceler le risque chez certaines personnes de développer le DT1. Le Canada affiche l’un des taux de croissance les plus rapides au monde du nombre de diagnostics de DT1, et nous ne savons pas pourquoi. Plus le nombre de personnes dépistées est grand, plus les probabilités de découvrir les mécanismes responsables du développement de la maladie sont grandes.  

Les recherches financées par FRDJ ont précédemment découvert que la présence de deux marqueurs spécifiques et plus, indicatifs d’une réponse auto-immune au pancréas – des auto-anticorps – signale une probabilité de presque 100 % qu’une personne développe le DT1 au cours de sa vie. Le dépistage est également l’occasion d’instruire les personnes à risque sur les signes et les symptômes de DT1 et de fournir un suivi afin de prévenir l’acidocétose diabétique, une complication grave, au moment du diagnostic. Enfin, nous savons que les membres de la famille au premier degré d’une personne atteinte de DT1 courent un risque plus élevé de développer le DT1, mais environ 85 % à 90 % des cas nouvellement diagnostiqués n’ont pas de lien familial direct.  

Il ne s’agit pas seulement de prévenir l’acidocétose diabétique.  

Le savoir médical dominant était que le DT1 se développe rapidement avec l’apparition soudaine de symptômes dont la soif, la faim, un besoin plus fréquent d’uriner, une perte de poids et la fatigue. Grâce aux percées dans le dépistage et à une meilleure compréhension du système immunitaire humain, nous savons maintenant que le DT1 ne se développe pas subitement : en fait, le processus de la maladie s’amorce habituellement longtemps avant qu’une personne ait besoin d’insuline.  

Lorsque le système immunitaire commence à attaquer les cellules productrices d’insuline dans le pancréas, nous pouvons détecter des marqueurs dans le sang (auto-anticorps), lesquels indiquent qu’une personne présente un risque plus élevé de développer la maladie. Cela s’explique par le fait que la maladie est asymptomatique ou silencieuse avant.  

Le DT1 se manifeste en trois stades :  

Puisque la plupart des gens n’ont pas d’antécédents familiaux de DT1, les symptômes et le diagnostic semblent souvent venir de nulle part. Dans 25 % à 45 % des diagnostics chez les enfants au Canada, ce diagnostic inattendu est accompagné d’une acidocétose diabétique, une grave complication potentiellement mortelle si elle n’est pas traitée promptement. Les personnes atteintes de DT1 savent quoi faire pour minimiser le risque d’acidocétose diabétique, et qu’elles doivent consulter un médecin si elle survient. Mais les personnes qui n’ont pas encore reçu le diagnostic de DT1 ne le savent pas. C’est pour cela que, malheureusement, un pourcentage important de personnes présentent une acidocétose diabétique au moment du diagnostic et doivent être hospitalisées. 

Pour éviter ce risque, toute personne qui le souhaite devrait avoir la possibilité de passer un test pour les auto-anticorps de DT1. Si le résultat est positif, les familles peuvent élaborer un plan pour un suivi ultérieur avec leur médecin afin d’éviter de graves complications et de réduire le risque d’une acidocétose diabétique dangereuse pour leur vie au moment du diagnostic. Il est espéré que dans le futur, des thérapies seront offertes pour permettre aux professionnels de la santé d’intervenir et de retarder, ou même de prévenir, l’apparition du DT1.  

Comment passer un test de dépistage 

À l’heure actuelle, seuls les membres de familles dont des personnes sont atteintes de DT1 peuvent passer un test de dépistage du risque de DT1 par l’entremise de TrialNet. TrialNet est un réseau international d’experts en recherche sur le DT1 et soins cliniques comprenant des centres aux États-Unis et à l’international. Un objectif prédominant de la stratégie de recherche de FRDJ à l’échelle mondiale est de soutenir les travaux qui permettent l’introduction d’un dépistage dans la population générale. Un tel dépistage permettrait d’assurer la détection précoce des personnes qui présentent un risque élevé de la maladie, de réduire l’acidocétose diabétique au moment du diagnostic et d’accélérer l’évaluation de traitements modificateurs de la maladie qui pourraient retarder ou prévenir la maladie.  

Quelle est la suite pour le dépistage au Canada? 

Environ 300 000 personnes sont atteintes de DT1 au Canada, et l’incidence du DT1 chez les enfants au pays est l’une des plus élevées au monde. Au Canada, on estime qu’entre 25 % à 45 % des enfants ayant récemment reçu un diagnostic de DT1 présentent une acidocétose diabétique. Les recherches ont démontré que le dépistage du DT1 combiné à un suivi de contrôle peut réduire l’incidence d’acidocétose diabétique au moment du diagnostic de 4 % à 6 %, une diminution considérable qui se traduira par de meilleurs résultats à long terme pour les enfants dont le diagnostic de DT1 est récent. De plus, dépister les personnes à risque peut fournir des possibilités de participer à des essais cliniques sur des thérapies de prévention, comme l’essai clinique sur le teplizumab auprès d’enfants et d’adultes qui présentent un risque de DT1, lequel a retardé l’apparition de la maladie clinique de presque trois ans. Si le teplizumab, actuellement à l’étude par la FDA américaine, est approuvé, il sera le premier traitement modificateur de la maladie sur le marché pour le DT1, et procurera une possibilité de traiter les personnes qui présentent un risque de contracter la maladie.  

FRDJ Canada est maintenant ravie d’annoncer une nouvelle possibilité de financement dans le domaine du dépistage du DT1 en partenariat avec l’Institut de la nutrition, du métabolisme et du diabète des IRSC. L’objectif du Consortium de recherche IRSC-FRDJ sur le dépistage du diabète de type 1 est de mettre en place un réseau de recherche unique et coordonné à l’échelle nationale afin d’explorer les questions de recherche clés sur la faisabilité et l’acceptabilité d’un programme de dépistage du DT1 dans la population générale du Canada en se fondant sur les expériences des autres pays.   

La plupart des études sur le dépistage du DT1 ont été jusqu’à maintenant axées uniquement sur les membres des familles. Or, puisque 90 % des personnes ayant reçu un diagnostic de DT1 ne présentent aucun antécédent familial, le dépistage fondé sur la famille ne permet donc pas de repérer la majorité des personnes à risque. Cette nouvelle possibilité de financement vise à s’attaquer à cette lacune et à nous aider à mieux comprendre pourquoi le DT1 se manifeste chez les Canadiennes et les Canadiens, et ses bienfaits potentiels pourraient s’étendre à l’échelle mondiale. De même, elle aidera à faire progresser la recherche vers des traitements potentiellement modificateurs de la maladie qui pourraient être appliqués au moment où un risque élevé est détecté chez une personne.  

Stopper le DT1 avant qu’il n’apparaisse est l’objectif ultime, et un programme de dépistage universel sera essentiel pour prévenir les nouveaux diagnostics de cette maladie dans le futur.  

Nous vous encourageons fortement à consulter votre médecin ou celui de votre enfant pour obtenir son opinion lorsque vous envisagez le dépistage du risque de DT1. La prise en compte de diverses sources de conseils d’experts et de ceux de son propre médecin est la meilleure façon de faire des choix personnels en matière de santé.  

FRDJ offre un financement initial pour des recherches hautement innovantes qui ont un potentiel significatif pour accélérer les recherches les plus prometteuses sur le diabète de type 1 (DT1), tant en ce qui concerne la guérison que les approches visant à améliorer la gestion de la maladie. Les subventions de FRDJ pour l’innovation abordent les questions clés en suspens dans le domaine du DT1 et ont le potentiel de donner lieu à des changements dans les façons traditionnelles d’aborder les recherches sur le DT1 ou de stimuler des découvertes révolutionnaires. 

FRDJ a le plaisir d’annoncer que trois chercheurs canadiens ont récemment reçu des subventions d’un an pour l’innovation pour leurs études sur le DT1. 

Dans le cadre du nouveau projet, l’équipe s’appuiera sur ce travail pour exploiter la fonction de gènes sélectionnés afin d’aider à favoriser la survie des cellules bêta, non seulement dans le cadre de greffes (greffes dérivées de cellules souches qui remplacent les cellules bêta qui meurent pendant le processus de DT1), mais aussi pour prévenir la perte de cellules bêta à l’origine du DT1. L’équipe étudiera dans quelle mesure les médicaments déjà disponibles qui peuvent potentiellement « activer » ces gènes peuvent également favoriser la survie des cellules bêta humaines. Des résultats prometteurs pourraient potentiellement conduire à une pharmacothérapie qui pourrait prolonger la durée de vie des thérapies de remplacement cellulaire ou même empêcher le développement du DT1.

L’équipe compte également étudier une banque existante de médicaments régénératifs pour trouver de nouveaux médicaments susceptibles de favoriser la prolifération de ces cellules pancréatiques. L’avantage potentiel d’une telle activation cellulaire est qu’une future thérapie basée sur ces travaux permettrait d’éviter la chirurgie invasive et de maintenir les structures vasculaire et spatiale du pancréas, toutes deux importantes pour que les cellules bêta contrôlent la glycémie de manière sûre et efficace.

La D^re Lesage étudiera pourquoi certaines personnes atteintes de DT1 présentent une insuffisance pancréatique. De graves défectuosités dans une protéine, appelée gène régulateur transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR), provoquent la fibrose kystique. Cette même protéine CFTR, lorsque présente dans le pancréas de personnes atteintes de mucoviscidose, provoque une insuffisance pancréatique. Des anomalies mineures du CFTR ont plus récemment été associées à un risque accru de DT1. Une fois que l’insuffisance pancréatique sera mieux comprise chez les personnes atteintes de DT1, la D^re Lesage pourra faire l’essai de médicaments utilisés pour traiter la fibrose kystique (initialement sur la souris) afin de voir s’ils peuvent corriger ces défectuosités du CFTR chez les personnes atteintes de DT1 qui souffrent d’insuffisance pancréatique et améliorer la gestion du diabète. 
 
FRDJ Canada continuera de soutenir les travaux qui visent à prévenir et à traiter le DT1 et à améliorer la vie des personnes qui en sont atteintes. Nous transmettrons des mises à jour sur ces passionnantes subventions pour l’innovation dès qu’elles seront disponibles. 

Après des années de combat pour obtenir le crédit d’impôt pour personnes handicapées (CIPH), Wendell Dempsey a éprouvé un certain soulagement la semaine dernière lorsque tous les membres du Comité permanent des finances de la Chambre des communes (FINA) ont appuyé à l’unanimité un amendement au budget fédéral qui permettrait à tous les Canadiens et les Canadiennes atteints de diabète de type 1 (DT1) d’avoir accès à ce crédit d’impôt.

Pour Wendell, la mise à jour apportée au CIPH signifierait qu’il serait moins imposé sur son revenu, réduisant ainsi une partie du stress engendré par les frais élevés associés à la liste croissante de complications de santé résultant de son DT1.

« Ce changement signifierait que nous n’aurions plus à nous battre avec le médecin pour faire signer des documents, et que nous n’aurions plus à compter le nombre d’heures par semaine nécessaires pour essayer de contrôler cette maladie. », affirme-t-il.

Bien qu’il soit atteint de diabète de type 1 depuis plus de 20 ans, Wendell n’a été approuvé pour le CIPH que très rarement. « Parfois, je suis approuvé et parfois, je ne le suis pas. Cependant, mon diabète est toujours resté constant et mes dépenses n’ont fait qu’augmenter. ».

Des milliers d’autres personnes ont exprimé leur reconnaissance en ligne à l’égard de cette avancée positive, y compris Joanna Stimpson qui a utilisé les médias sociaux pour dire

« Enfin! » en remerciant son mari Matt atteint de DT1 qui a courageusement partagé son histoire avec le Comité de la Chambre des communes. Matt a fait une demande de crédit d’impôt pour personnes handicapées en même temps que sa fille de 14 ans, Tilly. Tilly a été approuvée, mais pas Matt, alors qu’ils souffrent tous deux de la même maladie et que les frais encourus et le temps consacré à l’autogestion sont pratiquement les mêmes.

Toutes les Canadiennes et tous les Canadiens atteints de DT1 peuvent témoigner des coûts exorbitants qui accompagnent la gestion quotidienne de cette maladie. De l’insuline aux dispositifs, en passant par les fournitures, les personnes et les familles peuvent payer jusqu’à 15 000 $ par an de leur poche pour survivre. Le DT1 est une maladie auto-immune où le système immunitaire attaque et détruit les cellules productrices d’insuline dans le pancréas d’une personne. Les personnes atteintes de DT1 doivent s’administrer une forme externe d’insuline, par injection, pompe ou stylo, plusieurs fois par jour pour survivre. Il n’existe pas de guérison, mais les technologies et les dispositifs de traitement du diabète ont très bien progressé pour aider les gens à mieux gérer la maladie et à mener une vie plus saine, plus facile et plus sûre. Toutefois, même avec une gestion rigoureuse, il subsiste un risque de complications liées au diabète, à savoir le coma, les amputations, l’insuffisance rénale, et même la mort.

L’objectif du CIPH consiste à assurer l’équité fiscale en permettant une certaine réduction des frais liés au handicap, puisque ce sont des frais inévitables que les autres contribuables n’ont pas à payer. Cependant, il peut se révéler difficile pour les personnes atteintes de DT1 d’y avoir droit. De nombreux professionnels de la santé, comme le Dr Bruce Perkins, un endocrinologue de l’hôpital Mount Sinai à Toronto, en Ontario, indiquent que le processus d’admissibilité actuel est lourd. Il affirme que l’exigence des 14 heures s’avère arbitraire, archaïque et présente trop de défis injustes pour les personnes qui essaient d’accéder à la prestation.

Le Dr Perkins est un farouche opposant à l’exigence des 14 heures, déclarant que « le simple fait de recevoir un diagnostic de diabète de type 1 signifie que l’on subit déjà des soins thérapeutiques essentiels à la vie, que l’on porte un fardeau physique hebdomadaire supplémentaire, et que l’on doit faire face à des difficultés psychologiques ainsi qu’à d’importants fardeaux financiers liés aux frais directs et indirects du diabète de type 1. L’exigence selon laquelle une personne atteinte de DT1 doit justifier un nombre arbitraire d’heures consacrées à sa maladie ne trouve pas écho auprès de la communauté médicale, fait peser un fardeau injuste sur le fournisseur de soins de santé et induit une partialité majeure dans la façon dont les personnes atteintes de DT1 bénéficient d’un crédit d’impôt. ». L’amendement proposé au projet de loi budgétaire peut lever cette barrière à l’accès en qualifiant automatiquement les personnes atteintes de DT1 et permettre à la communauté de dire : « Enfin! ».

L’un des objectifs des recherches de FRDJ pour améliorer des vies est le perfectionnement du contrôle du glucose et l’allègement du fardeau de l’autogestion en faisant progresser le développement de nouveaux médicaments et d’appareils pour les personnes atteintes de diabète de type 1 (DT1).  

L’étude : Est-ce que l’ajout d’un médicament approuvé pour réduire le glucose à un traitement à l’aide d’un système d’administration de l’insuline en boucle fermée peut améliorer le contrôle du glucose en présence de DT1?  

Une équipe de collaborateurs de l’Hôpital Mont-Sinaï et de l’Université McGill, financée par FRDJ, a récemment publié des résultats dans le Nature Medicine (en anglais seulement) sur la manière dont un traitement d’appoint à l’insuline pourrait améliorer le contrôle du glucose chez les adultes atteints de DT1. L’empagliflozine est un médicament déjà approuvé qui est utilisé pour améliorer les taux de glycémie chez les personnes atteintes de diabète de type 2.

Les docteurs Bruce Perkins et Ahmad Haidar, et leurs équipes à l’Institut de recherche du Centre universitaire de santé McGill et à l’Institut de recherche Lunenfeld-Tanenbaum à Toronto, ont examiné l’efficacité individuelle et combinée de l’empagliflozine, un inhibiteur de SGLT2 – un médicament oral qui agit sur les reins pour éliminer l’excès de glucose dans le corps – sur le temps passé dans la cible des taux de glucose (3,9 à 10,0 mmol/L) sur une période de quatre semaines chez les personnes atteintes de DT1. Les participants à l’étude ont pris de l’empagliflozine à l’aide d’un système en boucle fermée ou d’une pompe à insuline munie d’un capteur. L’étude était contrôlée par placebo, ce qui signifie que certains participants n’ont pas reçu le médicament et qu’aucun d’entre eux ne savait lequel du médicament ou du placebo était administré.  

Les résultats de l’étude

L’empagliflozine a amélioré le temps passé dans la cible chez les participants qui ont utilisé le système en boucle fermée (de 7,2 %) et chez les participants qui ont utilisé la pompe à insuline munie d’un capteur (11,4 %), tout en réduisant les quantités d’insuline quotidiennes. Comparativement aux participants qui ont utilisé seulement une pompe à insuline, les participants qui ont utilisé un système en boucle fermée avec l’empagliflozine ont passé 17,5 % plus de temps dans la cible chaque jour (c’est-à-dire plus de quatre heures). Selon un consensus international sur les lignes directrices, une augmentation de plus de 5 % du temps passé dans la cible de glucose est jugée cliniquement significative. L’équipe a également surveillé de près les niveaux de cétones puisque l’empagliflozine peut accroître le risque d’acidocétose chez les personnes atteintes de DT1. Malgré le fait que les niveaux de cétones étaient plus élevés chez certains participants, les chercheurs n’ont observé aucun épisode d’acidocétose diabétique (un épisode d’hyperglycémie qui requiert des soins médicaux immédiats) avec l’empagliflozine lors de cette étude. Il n’y a eu également aucun épisode d’hypoglycémie grave.

Qu’est-ce que cela signifie pour les personnes atteintes de DT1?

L’ajout d’une thérapie d’appoint à la gestion du DT1, surtout aux systèmes en boucle fermée, est porteur de grandes promesses. Des médicaments comme l’empagliflozine pourraient aussi comporter des effets protecteurs pour le cœur et les reins chez les personnes atteintes de DT1, des études précédentes ayant démontré que le médicament peut améliorer le HbA1c, le contrôle du poids et la tension artérielle sans accroître les risques d’hypoglycémie.  

Quelle est la suite?

D’autres recherches sont nécessaires sur ce médicament et sur d’autres thérapies d’appoint pour les personnes atteintes de DT1, car l’insuline à elle seule est souvent insuffisante pour aider ces personnes à atteindre leurs cibles de glycémie et que de nouvelles thérapies offrent la possibilité d’alléger le fardeau de la gestion. FRDJ continuera de financer les recherches les plus prometteuses sur les traitements médicamenteux, et s’associera aux organismes de réglementation pour accélérer les approbations, dans le but d’amener les produits les plus prometteurs sur le marché le plus rapidement possible.