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Participer à des essais cliniques peut changer la trajectoire du diabète de type 1

Le 23 janvier 2022 a marqué le 100ème anniversaire de la première injection réussie d’insuline pour le traitement du diabète chez l’homme. Avant cela, un diagnostic de diabète de type 1 (DT1) signifiait une mort assurée. À cette date, un garçon de quatorze ans, Leonard Thompson, qui mourait de complications liées au DT1, avait reçu le premier véritable traitement de la maladie. Il vivra encore 13 ans. Leonard peut être considéré comme le premier être humain à participer à un essai clinique sur l’insuline. Par conséquent, des millions de personnes dans le monde peuvent désormais mieux gérer leur diabète.

Cette journée revêt une signification particulière pour notre famille. Notre fille Tilla avait tout juste 10 ans lorsqu’elle a reçu le diagnostic de DT1 au cours de l’été 2019. Maintenant, comme toutes les personnes atteintes de cette maladie, ses journées sont une série de décisions, de surveillance de sa glycémie et de son taux d’insuline, et de dosage de ses aliments, en particulier des glucides. Et bien que nous soyons chanceux d’avoir à notre disposition la meilleure technologie en matière de diabète, cela peut être encore terriblement stressant par moments. Il s’agit d’une maladie qui sévit 24 heures sur 24, 7 jours sur 7, sans aucun jour de répit.

Après le diagnostic de Tilla, nous avons commencé à chercher les essais cliniques auxquels elle pourrait prendre part, et Tilla a courageusement relevé le défi. Elle s’est inscrite à l’étude PROTECT qui teste un médicament expérimental appelé teplizumab, un médicament dont FRDJ Canada a appuyé les essais préliminaires. On espère que le teplizumab aidera les personnes atteintes de DT1 à continuer à produire plus de leur propre insuline et à réduire ou même à éliminer le besoin d’injections d’insuline pour de nombreux mois.

PROTECT est un essai contrôlé aléatoire qui implique un groupe placebo. Bien que nous sachions que Tilla pourrait être placée dans le groupe placebo, nous avons quand même choisi d’y participer, en espérant que non seulement cela pourrait changer la progression de la maladie pour Tilla à court terme mais qu’à l’avenir, cela pourrait avoir un impact sur des milliers d’autres personnes comme elle qui reçoivent le diagnostic de DT1 chaque année.

Notre fils Allan est également inscrit à un essai clinique sur le DT1 à l’hôpital Sick Kids de Toronto (Ontario). Il possède tous les anticorps de la maladie, ce qui lui fait courir un risque beaucoup plus grand de la contracter à l’avenir. Avec sa mère, Allan a pris l’avion pour Toronto à deux occasions. Il prend une pilule par jour et deux pilules par jour les fins de semaine. Nous espérons que s’il ne reçoit pas le placebo, ce traitement pourrait l’empêcher ou retarder l’apparition du DT1. Et même si ce n’est pas le cas, nous savons qu’il contribue à enrichir les connaissances scientifiques sur la manière dont nous pourrions mieux dépister et prévenir les diagnostics de DT1.

En nous impliquant dans la recherche clinique, nous avons le sentiment, en tant que famille, de contribuer directement et personnellement à la recherche d’une guérison pour cette maladie dévastatrice. Et nous croyons que c’est un message important. La participation aux essais cliniques représente le seul moyen de commercialiser des traitements et de les faire parvenir à tous ceux qui peuvent en bénéficier. Nous considérons toute personne participant à des essais cliniques comme un héros.

Ce que beaucoup de gens ne savent pas, c’est que la première injection d’insuline a eu lieu le 11 janvier 1922, mais que Leonard Thompson y a fait une réaction allergique. Et lorsque cette première injection n’a pas donné de résultats, il ne s’est pas découragé d’essayer à nouveau. Grâce à la bravoure d’un adolescent, l’insuline a contribué à sauver la vie de millions de personnes. Et chaque année, dans le monde entier, des personnes atteintes de DT1 célèbrent leur « anniversaire de l’insuline » en attendant la prochaine percée dans le domaine du diabète.

Chaque personne qui participe à un essai clinique sur le DT1 nous aide à nous rapprocher d’une guérison. Nous reconnaissons leur courage et leur sommes tellement reconnaissants de leur aide pour accélérer la recherche qui permettra un jour de parvenir à un monde sans diabète.

Nous sommes reconnaissants envers FRDJ Canada, dont l’objectif principal vise à financer les recherches les plus prometteuses qui nous permettront d’aller au-delà de l’insuline et de trouver une guérison au DT1. Leur investissement dans cette recherche signifie que nous pouvons participer à ces essais cliniques importants.

Henrik Karlsson, Anna, Tilla et Allan Karlberg, au nom de FRDJ Canada

www.frdj.ca

Vancouver, C-B

Mise à jour palpitante de l’essai de Sernova sur le diabète de type 1

Le chercheur principal confirme que les participants à l’essai qui présentaient des antécédents d’insensibilité à l’hypoglycémie ne sont désormais plus dépendants de l’insuline.

Le financement de la recherche sur les thérapies de remplacement des cellules constitue l’une des entreprises les plus importantes de FRDJ à l’échelle mondiale, dans le cadre de ses efforts pour appuyer la recherche la plus prometteuse visant à guérir le diabète de type 1 (DT1). 

Le 10 janvier 2022, Sernova Corp. a partagé une mise à jour de l’avancement de la phase 1/2 de son essai clinique sur le DT1, un essai clinique de sa thérapie de remplacement des cellules que FRDJ finance. Les résultats ont été présentés par le Dr Piotr Witkowski, chercheur principal de l’essai clinique à l’université de Chicago.

Sernova est une société de médecine régénérative au stade clinique et elle a continué à montrer des résultats prometteurs pour son système Cell Pouch™. Lorsque ce système est transplanté avec des îlots producteurs d’insuline, il a démontré de façon constante dans les essais en cours qu’il pouvait produire de l’insuline chez les personnes atteintes de DT1 et que les participants maintenaient un taux de glycémie plus stable. De plus, il a démontré une sécurité et une tolérabilité soutenues. Dans l’essai clinique actuel de Sernova, les patients doivent prendre des médicaments immunosuppresseurs pour prévenir le rejet des cellules implantées.

L’approche de Sernova pour le DT1 implique la transplantation de cellules d’îlots purifiées (les cellules dans le pancréas qui produisent de l’insuline et qui sont détruites chez les personnes atteintes de DT1) provenant des donneurs d’organe dans la Cell Pouch™, un dispositif médical implantable qui permet à ces cellules de survivre à long terme et de produire de l’insuline. Il s’agit d’une thérapie de remplacement des cellules qui peut guérir le DT1.

L’objectif de la phase 1/2 de l’essai clinique de Sernova consiste à évaluer la sécurité, la tolérabilité et l’efficacité de la Cell Pouch™ transplanté avec des îlots producteurs d’insuline chez les participants à l’essai atteints de DT1 qui présentent des antécédents d’insensibilité à l’hypoglycémieet des épisodes d’hypoglycémie graves.

Pour prendre part à l’étude, les participants doivent répondre à des critères d’admissibilité stricts, y compris, mais sans s’y limiter, un DT1 de longue date, des épisodes récents d’insensibilité à l’hypoglycémie et une absence de peptide C stimulé par le glucose que l’on détecte dans leur flux sanguin (un biomarqueur qui montre que le corps fabrique sa propre insuline).

L’insensibilité à l’hypoglycémieest l’incapacité d’une personne à reconnaître les symptômes de l’hypoglycémie avant qu’ils ne deviennent graves, voire mortels. Elle survient généralement quand la glycémie est inférieure à 3,0 mmol/L et on estime qu’elle affecte environ 15 % des personnes atteintes de DT1.

Les faits saillants de l’étude sont les suivants :

  • Une sécurité et une tolérabilité maintenues et continues de la Cell Pouch™.
  • La transplantation d’îlots dans la Cell Pouch™ a permis l’établissement d’une nouvelle fonction mesurable des îlots, documentée par des niveaux détectables de peptide C stimulé chez les trois premiers participants qui ont terminé le parcours de transplantations.
  • Une seule autre transplantation intraportale d’îlots a suffi aux deux premiers participants pour atteindre et maintenir une indépendance à l’insuline et une absence d’épisodes d’hypoglycémie graves pendant plus de 21 et 2 mois, respectivement.
  • Le troisième participant transplanté, qui a récemment terminé son parcours de transplantations de la Cell Pouch™ et une autre perfusion intraportale d’îlots, a observé des améliorations dans le contrôle de sa glycémie, des taux de peptide C proches de la normale, une absence d’épisodes d’hypoglycémie graves et des réductions de l’utilisation quotidienne d’insuline.
  • Trois autres participants avancent dans l’étude.

Le système Cell Pouch™ de Sernova a été créé dans le but de traiter un jour les personnes atteintes de DT1 et d’autres maladies chroniques, en ayant recours à des technologies dérivées de cellules souches qui ne nécessiteront pas d’immunosuppression. Sernova collabore avec d’autres entreprises pour faire évoluer le système Cell Pouch™ vers des tests utilisant une source dérivée de cellules souches, ainsi que des approches qui réduiront ou élimineront le besoin d’immunosuppression.

Jusqu’à maintenant, avec nos organismes partenaires, FRDJ a investi plus de 140 millions de dollars dans la recherche sur les thérapies de remplacement des cellules pour les personnes atteintes de DT1. Alors que nous célébrons en 2022 le 100ème anniversaire de la première injection d’insuline réussie, voici un autre exemple de l’excellence canadienne dans la recherche sur le diabète qui accélère notre quête de thérapies de guérison.

Célébration de la Journée Leonard Thompson

Le 23 janvier marque le 100ème anniversaire de la réussite de la première injection d’insuline

L’objectif principal de FRDJ vise à guérir le diabète de type 1 (DT1) par le biais de la recherche, aussi rapidement que possible. Pour soutenir les personnes atteintes de DT1 pendant que la recherche pour trouver une guérison progresse, nous finançons également des recherches révolutionnaires qui cherchent à rendre la vie avec le DT1 plus facile, plus sûre et plus saine. Depuis la découverte de l’insuline il y a 100 ans, FRDJ s’est engagée à financer les recherches les plus prometteuses pour nous permettre d’aller au-delà de ce traitement et de trouver des guérisons.

1921

Avant le traitement par insuline, un diagnostic de diabète de type 1 signifiait une mort inévitable. Le DT1 détruit les cellules bêta du pancréas qui fabriquent l’insuline, sans laquelle il est impossible au corps de maintenir un taux de glycémie normal.

En 1921, Frederick Banting et Charles Best ont découvert que le pancréas produisait l’hormone insuline sous la direction de John Macleod à l’université de Toronto. Avec l’aide de James Collip, ils ont purifié une version synthétique de l’insuline et ont produit le premier vrai traitement du diabète. À ce jour, cette découverte reste l’une des plus importantes percées scientifiques dans le domaine médical, souvent désignée comme « le cadeau du Canada au monde».

11 janvier 1922

À cette date, Leonard Thompson, un adolescent de quatorze ans qui mourait de complications liées au DT1, est devenu la première personne à recevoir une injection d’insuline. Mais au lieu de faire baisser sa glycémie, l’injection a déclenché une réaction allergique. Les médecins de Leonard sont retournés au laboratoire où ils ont travaillé quasiment jour et nuit pour améliorer la préparation.

23 janvier 1922

Presque deux semaines plus tard, ils sont revenus au chevet de Leonard avec une nouvelle seringue d’insuline. Grâce à cette version, les symptômes de Leonard ont commencé à disparaître, et il s’est rétabli. Il vivra encore 13 ans. La découverte de l’insuline ainsi que la volonté de Leonard d’essayer ce nouveau traitement ont signifié que la fatalité de la mort associée au DT1 pouvait être évitée et que des personnes du monde entier allaient pouvoir utiliser l’insuline pour gérer leur diabète.

L’importance des essais cliniques

C’est dans le cadre d’une recherche que l’insuline a été découverte et c’est ainsi que nous trouverons la prochaine génération de thérapies pour le DT1, voire éventuellement une guérison.

Et les essais cliniques représentent une composante essentielle de la recherche et du développement médicaux. Bien que le fait que Leonard ait reçu la première injection d’insuline destinée à l’homme ne soit pas connu comme un « essai clinique », à l’époque, sa participation avait permis à ses médecins de retravailler et de perfectionner la formule qui allait en faire un traitement efficace du diabète pendant plus de 100 ans. Autrement dit, Leonard a été le premier participant à un essai clinique visant à tester le rôle de l’insuline dans le traitement du DT1.

Cela démontre la portée considérable des essais cliniques. Ces études peuvent contribuer à la mise sur le marché de nouveaux et de meilleurs traitements qui auront un impact sur la vie de millions de personnes. Grâce à Leonard Thompson, la version actualisée de l’insuline est devenue une véritable percée dans le traitement du diabète.

Le financement de la recherche sur les thérapies de remplacement cellulaire s’avère l’une des initiatives les plus importantes de FRDJ à l’échelle mondiale. En collaboration avec nos organismes partenaires, nous avons investi plus de 140 millions de dollars américains à ce jour.

FRDJ finance des essais de remplacement de cellules bêta dérivées de cellules souches qui sont actuellement en cours, comme ceux de ViaCyte, Vertex et Sernova et à partir de là, nous pourrons être témoins de la recherche qui mènera à la guérison du DT1.

Participer aux essais cliniques

FRDJ finance plusieurs essais cliniques, et l’un des plus grands défis consiste à trouver des volontaires pour participer aux études. C’est souvent par simple ignorance que ces derniers n’y prenaient pas part. Il est également important d’avoir un groupe diversifié de participants qui représente la communauté canadienne des personnes atteintes de DT1, de façon à ce que les thérapies et les traitements potentiels puissent être testés pour leur efficacité auprès du groupe plus large qui les utilisera. Lorsqu’on participe à un essai clinique, on aide toutes les personnes atteintes de DT1, en permettant à la recherche de produire de meilleurs résultats dans le domaine de la santé et de trouver des guérisons.

Choisir de participer à un essai clinique s’avère une décision très personnelle. L’accès anticipé à un nouveau traitement prometteur peut représenter un avantage énorme. D’autres ont constaté qu’en participant à un essai clinique, ils en ont appris bien plus sur leur santé ou sur la gestion du DT1. Et il peut être motivant de savoir que vous contribuez à accélérer la recherche qui peut améliorer la vie des personnes atteintes non seulement de DT1 mais aussi d’autres maladies chroniques.

Pour en savoir davantage sur les essais cliniques canadiens et pour trouver des études proches de chez vous : https://www.frdj.ca/la-recherche/essais-cliniques/

Une personne peut faire bouger les choses. Regardez le témoignage de Tilla (en anglais seulement) sur sa participation aux essais cliniques après son diagnostic de DT1

Le 11 janvier 1922, Leonard Thompson a fait un acte de foi. Et lorsque cette première injection n’a pas donné de résultats, il ne s’est pas découragé d’essayer à nouveau. Grâce à la bravoure d’un adolescent, l’insuline a contribué à sauver la vie de millions de personnes. Et chaque année, dans le monde entier, des personnes atteintes de DT1 célèbrent leur « anniversaire de l’insuline » en attendant la percée qui nous permettra d’aller au-delà de l’insuline et de trouver une guérison.

Chaque personne qui participe à un essai clinique sur le DT1 nous aide à nous rapprocher de la commercialisation des thérapies. Nous reconnaissons également leur courage et leur sommes très reconnaissants de leur aide pour accélérer la recherche qui permettra un jour de parvenir à un monde sans diabète.

Un essai clinique financé par FRDJ sur le traitement d’appoint à l’insuline cherche des participants adolescents atteints du DT1.

L’adolescence peut se révéler une période difficile pour la gestion du diabète de type 1 (DT1). La vie (et les hormones !) change de toutes sortes de façons et de nombreux adolescents présentent des taux de glycémie supérieurs aux recommandations, ce qui peut signifier un risque plus élevé de complications plus tard dans la vie. L’étude de nouveaux traitements pouvant améliorer le contrôle glycémique chez les adolescents atteints du DT1 et réduire le risque de complications du diabète est essentielle à l’amélioration de la vie de ces jeunes.

Le traitement d’appoint à l’insuline – c’est-à-dire, la prise d’un autre médicament en plus du traitement habituel à l’insuline – constitue une approche qui pourrait s’avérer utile sur les deux fronts. Par exemple, les inhibiteurs du SGLT2 représentent une classe de médicaments par voie orale approuvés pour le diabète de type 2 qui empêchent les reins d’absorber le glucose présent dans le sang, favorisant ainsi son évacuation dans l’urine. Le docteur Farid Mahmud et son équipe de l’Hospital for Sick Children de Toronto cherchent actuellement à recruter des participants pour un essai clinique financé par FRDJ qui vérifiera la sûreté et l’efficacité d’un inhibiteur du SGLT2 appelé dapagliflozin chez des adolescents atteints du DT1.

L’équipe de recherche cherche des participants âgés de 12 à 18 ans, atteints du diabète de type 1 dans la région du Grand Toronto (Hospital for Sick Children) et dans le Sud-Ouest de l’Ontario (Children’s Hospital of Western Ontario, London) qui pourraient être admissibles à participer à l’essai Traitement du diabète de type 1 chez les adolescents avec SGLT2i pour l’hyperglycémie et l’hyperfiltration – également connu sous le nom d’ATTEMPT attempt.study@sickkids.ca.

Les inhibiteurs du SGLT2, comme la dapagliflozine, peuvent améliorer la glycémie, augmenter le temps dans l’intervalle et diminuer la pression rénale, appelée hyperfiltration. Des études menées auprès d’adultes atteints du DT1 ont montré que les inhibiteurs du SGLT2 pouvaient réduire le taux d’HbA1c, la dose d’insuline et le poids. En réduisant l’absorption du glucose par les reins, ces médicaments peuvent également contribuer à prévenir les lésions à long terme de ces organes.

Qu’est-ce que l’étude ATTEMPT ?

ATTEMPT est un essai clinique de 22 semaines qui vise à déterminer la sûreté et l’efficacité d’un inhibiteur du SGLT2 appelé dapagliflozine dans la gestion de la glycémie et l’amélioration de la fonction rénale chez les adolescents âgés de 12 à 18 ans atteints du DT1. L’étude est menée afin de déterminer comment ce traitement peut bénéficier et être utilisé de manière efficace chez ces adolescents.

ATTEMPT est dirigé par le Dr Farid Mahmud, endocrinologue et chercheur à l’Hospital for Sick Children de Toronto. Les recherches du Dr Mahmud se concentrent sur le diabète, la recherche clinique et translationnelle liée à d’autres maladies auto-immunes (comme la maladie cœliaque), ainsi que l’évaluation précoce et la prévention des complications liées au diabète. Ses travaux de recherche comprennent l’évaluation des interventions sur les médicaments et le mode de vie dans les  groupes d’enfants à haut risque et l’évaluation des répercussions des facteurs sociaux sur la santé chez les jeunes atteints du diabète. Il participe aussi activement à la recherche axée sur le patient dans le cadre des Stratégies de recherche axée sur le patient des IRSC (SRAP-Can-SOLVE CKD) et de l’essai AdDIT (Intervention cardio-rénale en présence de diabète de type 1 chez les adolescents) financé par FRDJ. 

En quoi consiste la participation à l’étude ATTEMPT ?

Une fois inscrit à cette étude, un participant peut s’attendre à :

  • 5 visites en personne sur 22 semaines
  • Une affectation arbitraire au groupe dapagliflozine ou au groupe placebo (une petite pilule qui ne contient aucun médicament actif)

Au cours de l’étude, les participants :

  • continueront à prendre de l’insuline
  • porteront un système de surveillance du glucose en continu (SGC)
  • subiront un test pour connaître leur taux de cétones dans le sang
  • signaleront tout effet indésirable

Les participants à l’étude seront indemnisés et bénéficieront d’une aide pour couvrir les frais de déplacement ou de stationnement.

Pour en apprendre davantage sur l’étude et sur la manière de s’y inscrire, veuillez communiquer au : 416-813-7654, poste 204517 ou par courriel à attempt.study@sickkids.ca